NOVATO, Californie - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) a annoncé jeudi que son étude de phase 3 sur le DTX401, une thérapie génique pour la maladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa), a atteint son critère d'évaluation principal. Le traitement a conduit à une réduction significative de la consommation quotidienne d'amidon de maïs tout en maintenant le contrôle du glucose chez les patients âgés de huit ans et plus.
L'étude GlucoGene de 48 semaines a démontré une réduction moyenne de 41,3% de la consommation d'amidon de maïs pour le groupe DTX401 contre une réduction de 10,3% pour le groupe placebo. L'étude a également atteint les principaux critères d'évaluation secondaires, notamment la réduction du nombre de doses d'amidon de maïs par jour et la non-infériorité en matière de contrôle de la glycémie.
Eric Crombez, M.D., Chief Medical Officer chez Ultragenyx, a souligné la cohérence de ces résultats avec les résultats des études de phase 1/2 précédentes. Il a remercié les participants à l'étude et leur soutien à la communauté GSDIa.
L'étude a inclus 46 patients, dont 44 dans la population en intention de traiter modifiée. Tous les patients traités par DTX401 ont vu leur consommation d'amidon de maïs diminuer, avec des pourcentages significatifs atteignant des réductions de plus de 30 % et 50 %.
Rebecca Riba-Wolman, M.D., directrice du Glycogen Storage Disease Program & Disorders of Hypoglycemia au Connecticut Children's Medical Center/University of Connecticut Medical School, a souligné le potentiel de DTX401 pour améliorer la qualité de vie des patients atteints de GSDIa.
Les résultats en matière de sécurité étaient conformes aux études précédentes, montrant des effets hépatiques gérables avec un régime prophylactique de corticostéroïdes et aucune toxicité du ganglion de la racine dorsale ou microangiopathie thrombotique n'a été observée.
En plus de l'étude de phase 3, les données à long terme de l'essai de phase 1/2 du DTX401 présentées à l'American Society of Gene and Cell Therapy 2024 ont montré des réductions soutenues de la consommation d'amidon de maïs jusqu'à cinq ans après le traitement.
Ultragenyx prévoit de présenter les données complètes à 48 semaines de l'étude de phase 3 lors d'une conférence scientifique plus tard dans l'année et de discuter de ces résultats avec les autorités réglementaires pour soutenir une demande de mise sur le marché en 2025.
Le GSDIa est une maladie héréditaire rare qui touche environ 6 000 patients dans le monde et qui se caractérise par une incapacité à réguler la glycémie en raison d'un gène défectueux.
DTX401 a reçu les désignations de médicament orphelin, de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) et de Fast Track de la part de la FDA américaine, ainsi que les désignations PRIME et de médicament orphelin de la part de l'Agence européenne des médicaments.
Perspectives InvestingPro
Alors qu'Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) annonce des résultats prometteurs de son étude de phase 3 pour le DTX401, les investisseurs et les observateurs de l'industrie surveillent de près la santé financière et le positionnement de la société sur le marché. Selon les données d'InvestingPro, Ultragenyx a une capitalisation boursière de 3,21 milliards de dollars, ce qui reflète l'évaluation par le marché du potentiel de la société. Malgré les avancées cliniques, les paramètres financiers de la société montrent des difficultés, avec un ratio C/B négatif de -4,85 et un ratio C/B ajusté pour les douze derniers mois au 1er trimestre 2024 de -5,18, ce qui indique que la société n'est pas rentable à l'heure actuelle.
Les conseils d'InvestingPro suggèrent que l'action est en territoire survendu sur la base du RSI, ce qui pourrait intéresser les investisseurs à la recherche de valeur. Cependant, il est important de noter que les analystes ne s'attendent pas à ce qu'Ultragenyx soit rentable cette année, ce qui s'aligne avec la marge bénéficiaire brute négative de -60,26% rapportée par la société pour la même période. En outre, le multiple Price / Book élevé de 22,78 de la société suggère une valorisation premium par rapport à sa valeur comptable. Ceci est d'autant plus pertinent que la société ne verse pas de dividendes, ce qui signifie que les investisseurs misent probablement sur la croissance et la rentabilité futures pour obtenir des rendements.
Pour ceux qui envisagent d'investir dans Ultragenyx, il vaut la peine d'explorer la gamme complète des InvestingPro Tips disponibles. Il existe sept autres conseils sur la plateforme qui pourraient fournir des informations plus approfondies sur la santé financière de l'entreprise et son potentiel de marché. Pour accéder à ces conseils et prendre des décisions d'investissement plus éclairées, utilisez le code promo PRONEWS24 pour obtenir 10% de réduction supplémentaire sur un abonnement annuel ou biannuel Pro et Pro+ chez InvestingPro.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.