Jeudi, Leerink Partners a maintenu sa note Outperform pour Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), malgré de nouvelles données provenant d'un essai clinique concurrent. La société reste optimiste quant au potentiel du traitement d'Ultragenyx pour le syndrome d'Angelman, GTX-102, à la lumière des récents développements de Ionis Pharmaceuticals.
Ionis a révélé les premiers résultats de l'essai de phase 1/2a de son propre traitement par oligonucléotides antisens, ION582, indiquant des plans pour passer à une étude pivot. Les données préliminaires suggèrent des effets cohérents sur plusieurs mesures, mais les résultats détaillés devraient être présentés lors de la réunion de la Fondation du syndrome d'Angelman en juillet 2024.
Ultragenyx, pour sa part, a partagé le mois dernier les données actualisées de son étude de phase 1/2 sur le GTX-102, et se prépare à consulter la FDA et à lancer une étude pivot d'ici à la fin de 2024. Leerink Partners note que si la comparaison exacte entre ION582 et GTX-102 est actuellement difficile, les nouvelles d'aujourd'hui ne modifient pas leur vision prudemment optimiste du programme d'Ultragenyx.
Biogen a choisi de ne pas accorder de licence à ION582, ce qui permet à Ionis de poursuivre ses activités de manière indépendante. Cette décision intervient après que l'étude HALOS ait montré des améliorations prometteuses chez les patients atteints du syndrome d'Angelman, en particulier au niveau des fonctions cognitives, sur une période de six mois. Le profil de sécurité était conforme aux attentes pour la population de patients et la nature du traitement.
Leerink Partners prévoit que le GTX-102 d'Ultragenyx pourrait atteindre un chiffre d'affaires brut d'environ 1,2 milliard de dollars sur les marchés américain et européen, avec une probabilité de succès de 40 %. La société souligne l'importance du GTX-102 dans le pipeline d'Ultragenyx, d'autant plus que les investisseurs s'attendent à voir émerger des produits substantiels dans un contexte d'inquiétude quant à l'augmentation des dépenses.
La réaffirmation de la note Outperform reflète la confiance dans le potentiel commercial du médicament et dans la position stratégique d'Ultragenyx.
Perspectives InvestingPro
Alors qu'Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) progresse avec son traitement GTX-102 pour le syndrome d'Angelman, un coup d'œil à la santé financière de la société et à sa position sur le marché pourrait offrir aux investisseurs un contexte supplémentaire. Selon les données en temps réel d'InvestingPro, Ultragenyx a une capitalisation boursière de 3,52 milliards de dollars, ce qui indique une présence significative dans l'industrie biotechnologique.
Malgré les défis, y compris un multiple Price/Book élevé de 25,06 et une marge bénéficiaire brute négative de -60,26% pour les douze derniers mois au T1 2024, les actifs liquides de la société dépassent ses obligations à court terme, ce qui suggère une position de liquidité stable.
Les conseils d'InvestingPro révèlent que les analystes sont prudents quant à la rentabilité d'Ultragenyx à court terme, car la société ne devrait pas être rentable cette année et ne l'a pas été au cours des douze derniers mois. De plus, la société ne verse pas de dividende, ce qui peut influencer les décisions des investisseurs en fonction de leur préférence pour les investissements générateurs de revenus.
Néanmoins, l'engagement de la société à faire progresser le GTX-102 par le biais d'essais cliniques démontre qu'elle se concentre sur la croissance à long terme et la conquête potentielle de marchés, ce qui correspond aux perspectives de Leerink Partners. Les investisseurs intéressés par une analyse plus approfondie peuvent trouver d'autres conseils d'InvestingPro, offrant une vue d'ensemble des finances et du potentiel de marché d'Ultragenyx, à l'adresse https://www.investing.com/pro/RARE. Pour ceux qui envisagent de s'abonner à InvestingPro, utilisez le code promo PRONEWS24 pour bénéficier d'une remise supplémentaire de 10 % sur un abonnement annuel ou biannuel Pro et Pro+, donnant accès à plus de six conseils supplémentaires qui peuvent informer et guider les décisions d'investissement.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.