CAMBRIDGE, Mass. - Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO), société biopharmaceutique, a annoncé aujourd'hui que son étude ENERGIZE de phase 3 sur le mitapivat pour l'alpha et la bêta-thalassémie non dépendante de la transfusion a atteint son critère d'évaluation principal. L'étude a montré une augmentation statistiquement significative du taux de réponse de l'hémoglobine par rapport au placebo.
Le Mitapivat est évalué en tant que premier traitement oral potentiel de la thalassémie, une maladie du sang qui provoque une anémie chronique. L'essai ENERGIZE a porté sur 194 patients, 130 recevant le mitapivat et 64 le placebo. Les résultats indiquent que 42,3 % des patients traités par mitapivat ont obtenu une réponse en termes d'hémoglobine, définie comme une augmentation de ≥1 g/dL par rapport aux valeurs initiales, contre 1,6 % dans le groupe placebo.
Les principaux critères d'évaluation secondaires, notamment l'amélioration du score FACIT-Fatigue et de la concentration d'hémoglobine, ont également atteint une signification statistique. Le profil de sécurité était similaire entre le groupe mitapivat et le groupe placebo, avec un faible pourcentage de participants ayant subi des effets indésirables ayant conduit à l'arrêt du traitement.
Sarah Gheuens, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer d'Agios, a exprimé sa gratitude aux patients et aux collaborateurs pour le succès de l'essai, qui rapproche l'entreprise de la mise à disposition d'un traitement pour les patients atteints de thalassémie. Le Dr Ali Taher, hématologue de renom, a souligné le besoin non satisfait de traitements oraux pour la thalassémie NTD, qui représente plus de la moitié des cas de thalassémie cliniquement significatifs.
Agios mène également l'étude ENERGIZE-T pour les patients atteints de thalassémie dépendant de transfusions et prévoit d'annoncer les résultats à la mi-2024. La société prévoit de demander l'autorisation réglementaire pour le mitapivat en tant que traitement de la thalassémie d'ici la fin de 2024, en incorporant les données des études ENERGIZE et ENERGIZE-T.
L'analyse détaillée de l'étude ENERGIZE sera présentée lors d'une prochaine réunion médicale, et Agios examinera les données au cours d'une webdiffusion destinée aux investisseurs aujourd'hui.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse d'Agios Pharmaceuticals, Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.