CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) a publié des données intermédiaires de l'étude RESPOND, indiquant une réduction des niveaux de la chaîne légère des neurofilaments (NfL), un marqueur de neurodégénérescence, chez presque tous les participants traités avec SPINRAZA. Cette étude de phase 4 porte sur des nourrissons et des jeunes enfants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) qui ont déjà reçu une thérapie génique mais dont les besoins cliniques n'ont pas encore été satisfaits.
L'étude RESPOND, un essai ouvert, évalue les résultats cliniques et la sécurité de SPINRAZA sur une période de deux ans. Les résultats récents présentés lors de la 2024 Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference suggèrent que SPINRAZA pourrait être encore plus bénéfique pour les patients atteints de SMA qui ont subi une thérapie génique.
Dans l'étude, les participants porteurs de deux copies du gène SMN2, qui présentaient tous des taux de NfL élevés au départ, ont montré une diminution moyenne de 70 % chez les nourrissons et de 78 % chez les enfants de plus de 9 mois. Dans le petit groupe ayant trois copies du gène SMN2, ceux qui avaient des niveaux de base élevés ont également connu des réductions, tandis que les niveaux sont restés stables chez un participant qui n'avait pas de niveaux de base élevés.
Ces résultats concernant les biomarqueurs complètent les résultats obtenus en juin 2023, qui faisaient état d'une amélioration de la fonction motrice chez la plupart des participants. Aucun nouveau problème de sécurité n'a été identifié et aucun événement indésirable grave n'a été considéré comme lié à SPINRAZA ou n'a entraîné l'arrêt de l'étude.
SPINRAZA, approuvé dans plus de 71 pays, est un traitement fondamental de la SMA, avec plus de 14 000 personnes traitées dans le monde. Il s'agit d'un oligonucléotide antisens qui cible la cause première de la SMA en augmentant la production de la protéine SMN (survival motor neuron) de pleine longueur. Le médicament est administré directement dans le système nerveux central et a démontré une efficacité soutenue et un profil de sécurité bien établi.
Biogen, fondée en 1978, est un leader en biotechnologie qui se concentre sur la science innovante pour fournir des médicaments transformateurs. La société a obtenu les droits mondiaux de SPINRAZA sous licence de Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS).
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