CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), pionnier des traitements d'édition de gènes, a démarré son essai de phase 3 MAGNITUDE pour NTLA-2001, marquant une étape importante dans le développement d'une thérapie unique potentielle pour les patients atteints d'amylose à transthyrétine (ATTR). Le premier patient a reçu une dose aujourd'hui, marquant le début d'une étude qui pourrait remodeler le paysage thérapeutique de cette maladie mortelle.
NTLA-2001, conçu à l'aide de la technologie CRISPR/Cas9, vise à inactiver le gène TTR afin de stopper la production de la protéine TTR responsable de la maladie. L'amylose ATTR entraîne une insuffisance cardiaque et d'autres complications graves, avec un nombre croissant de diagnostics chaque année. L'essai MAGNITUDE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, évaluera l'efficacité et la sécurité de NTLA-2001 chez environ 765 patients atteints d'amylose ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM).
Au cours de l'essai, les patients adultes atteints d'ATTR-CM héréditaire ou sauvage seront randomisés dans un rapport 2:1 pour recevoir une perfusion unique de 55 mg de NTLA-2001 ou un placebo. Le critère d'évaluation principal est un composite de mortalité et d'événements cardiovasculaires. Les résultats intermédiaires de la phase 1 ont déjà montré des réductions prometteuses de la protéine TTR après une dose unique de NTLA-2001.
John Leonard, M.D., Président et CEO d'Intellia, a exprimé son optimisme quant à l'impact potentiel de l'étude, soulignant le recrutement rapide des patients sur plusieurs sites, y compris aux Etats-Unis. Julian Gillmore, M.D., Ph.D., investigateur coordinateur national de l'étude, a fait écho à ce sentiment, soulignant l'intérêt significatif de la communauté des patients pour une option de traitement à dose unique.
Intellia Therapeutics est le fer de lance du développement et de la commercialisation de NTLA-2001 en collaboration avec Regeneron. La mission de la société est de révolutionner la médecine grâce à des thérapies in vivo et ex vivo basées sur CRISPR, ciblant les maladies directement à l'intérieur du corps humain ou par l'ingénierie de cellules humaines à l'extérieur du corps.
Les informations de cet article sont basées sur un communiqué de presse d'Intellia Therapeutics, Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.