CARLSBAD, Californie - Tyra Biosciences, Inc. (NASDAQ: TYRA), société de biotechnologie spécialisée dans les médicaments de précision pour les maladies liées au récepteur du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR), a annoncé jeudi que son médicament candidat TYRA-300 a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare (RPD) de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. TYRA-300, un inhibiteur sélectif du FGFR3 administré par voie orale, est en cours de développement pour traiter l'achondroplasie, la forme la plus courante de nanisme.
L'achondroplasie se caractérise par de graves anomalies du squelette et il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour traiter les complications immédiates et à long terme. TYRA prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament de recherche (IND) à la FDA au cours du deuxième semestre 2024, dans le but de commencer un essai clinique de phase 2 pour les enfants atteints de cette maladie.
La désignation RPD est accordée aux médicaments qui ciblent des maladies graves ou potentiellement mortelles affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis, en particulier celles âgées de moins de 18 ans. Si la demande de nouveau médicament (NDA) de TYRA-300 est approuvée par la FDA, TYRA pourrait recevoir un bon d'examen prioritaire (Priority Review Voucher), qui accélère l'examen d'une demande de commercialisation ultérieure et peut être vendu ou transféré.
TYRA-300 fait partie du principal programme de médecine de précision de TYRA, issu de sa plateforme propriétaire SNÃ...P. Outre son application potentielle dans l'achondroplasie, TYRA-300 fait également l'objet d'une étude clinique de phase 1/2, SURF301, pour traiter le cancer, en particulier le carcinome urothélial avancé et d'autres tumeurs solides présentant des altérations du gène FGFR3.
La FDA a déjà accordé à TYRA-300 la désignation de médicament orphelin pour le traitement de l'achondroplasie, ce qui renforce sa reconnaissance en tant qu'option thérapeutique potentielle.
Cette annonce est basée sur un communiqué de presse de Tyra Biosciences.
Perspectives InvestingPro
La récente désignation par la FDA de Tyra Biosciences pour son médicament candidat TYRA-300 marque une étape importante dans sa quête de traitement de l'achondroplasie et d'autres affections liées au FGFR. Alors que les investisseurs évaluent le potentiel de Tyra, les données de Perspectives InvestingPro fournissent un aperçu de la santé financière de la société et de la performance du marché. Avec une capitalisation boursière d'environ 576,96 millions de dollars et un ratio cours/valeur comptable de 2,52 au cours des douze derniers mois précédant le troisième trimestre 2023, Tyra semble maintenir une structure financière solide. Cependant, le résultat d'exploitation ajusté de la société affiche une perte de 69,33 millions de dollars au cours de la même période, ce qui reflète les coûts élevés associés au développement de médicaments.
Les investisseurs doivent noter que Tyra détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan et que ses actifs liquides dépassent les obligations à court terme, ce qui pourrait lui assurer une certaine stabilité financière alors qu'elle traverse les phases coûteuses des essais cliniques. D'un autre côté, les analystes sont prudents, ayant révisé à la baisse leurs bénéfices pour la période à venir et ne s'attendant pas à une rentabilité cette année, comme l'indique le ratio C/B négatif de -9,46. En outre, la société ne verse pas de dividendes, ce qui n'est pas rare pour les entreprises de biotechnologie axées sur la croissance et la recherche.
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