BASKING RIDGE, N.J. - Lisata Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LSTA), une société pharmaceutique en phase clinique, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à son principal produit candidat, LSTA1, la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) pour le traitement de l'ostéosarcome chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes.
Cette désignation est une étape réglementaire importante pour LSTA1, qui a montré son potentiel dans les études précliniques et cliniques pour diverses tumeurs solides avancées. "Recevoir la désignation RPDD de la FDA est une étape importante dans la planification de l'expansion clinique future de LSTA1", a déclaré Kristen K. Buck, M.D., Executive Vice President of R&D and Chief Medical Officer chez Lisata.
La FDA accorde le statut de RPDD afin d'encourager le développement de traitements pour les maladies pédiatriques rares, définies comme celles qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis et qui affectent principalement les individus de moins de 18 ans. L'un des principaux avantages de la RPDD est l'éligibilité à un bon d'examen prioritaire lors de l'approbation par la FDA de la demande de nouveau médicament pour l'indication désignée.
Ces bons peuvent raccourcir considérablement le processus d'examen de la FDA pour d'autres demandes de médicaments, de dix à six mois, et peuvent être vendus, les ventes historiques se situant entre 75 et 100 millions de dollars américains.
LSTA1 est conçu pour améliorer l'administration de médicaments anticancéreux dans les tumeurs solides en activant une nouvelle voie d'absorption. Il vise également à modifier le microenvironnement tumoral, ce qui pourrait rendre les tumeurs plus réceptives aux immunothérapies.
Outre le RPDD, LSTA1 a reçu la désignation de médicament orphelin pour le cancer du pancréas aux États-Unis et en Europe, ainsi que pour le glioblastome multiforme aux États-Unis, et a reçu une désignation Fast Track de la part de la FDA pour le cancer du pancréas.
Lisata Therapeutics se concentre sur le développement de thérapies innovantes pour les maladies graves, avec un certain nombre d'étapes cliniques et commerciales attendues au cours des deux prochaines années. Le capital actuel de la société devrait permettre de financer ses activités jusqu'au début de l'année 2026.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de Lisata Therapeutics.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.