SAN DIEGO - Poseida Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PSTX), une société biopharmaceutique en phase clinique, a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le P-BCMA-ALLO1, son traitement expérimental du myélome multiple, un type de cancer du sang.
Cette désignation vise à faire progresser les traitements des maladies rares touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis et s'accompagne d'avantages tels que des crédits d'impôt et une exclusivité commerciale potentielle de sept ans en cas d'approbation.
P-BCMA-ALLO1 est un traitement allogénique par récepteur antigénique chimérique (CAR)-T ciblant l'antigène de maturation des cellules B (BCMA), développé pour les patients atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire. Elle fait partie de la collaboration de Poseida avec Roche et est actuellement évaluée dans un essai clinique de phase 1.
Les premières données présentées en décembre 2023 lors de la réunion annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) ont montré que le traitement était bien toléré et que les résultats préliminaires en matière de sécurité et d'efficacité étaient positifs.
La société a annoncé le profil de sécurité favorable du traitement, sa capacité à atteindre la moelle osseuse et à y persister, ainsi que l'absence de nécessité d'une chimiothérapie de transition dans la population en intention de traiter. D'autres données sur l'efficacité du traitement chez les patients ayant déjà subi une thérapie ciblant le BCMA seront présentées lors de la réunion annuelle de l'American Association for Cancer Research (AACR) le 8 avril 2024.
Poseida Therapeutics est spécialisée dans les thérapies cellulaires et géniques pour le cancer et les maladies rares, utilisant des plateformes d'édition génétique propriétaires et des capacités de fabrication internes. La désignation de médicament orphelin souligne le potentiel de P-BCMA-ALLO1 à répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de myélome multiple.
Des mises à jour supplémentaires sur les progrès cliniques de la thérapie sont attendues au cours du second semestre 2024. Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de Poseida Therapeutics, Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.