CHATHAM, N.J. - Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (NASDAQ:TNXP), une société biopharmaceutique, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare à son médicament candidat TNX-2900 pour le traitement du syndrome de Prader-Willi (SPW) chez les enfants et les adolescents. Le syndrome de Prader-Willi est connu comme étant la cause génétique la plus fréquente d'obésité potentiellement mortelle chez les enfants.
La désignation par la FDA du TNX-2900, qui est une formulation intranasale d'ocytocine potentialisée, fait suite à sa précédente désignation en tant que médicament orphelin en 2022 et à l'approbation de sa demande de nouveau médicament expérimental en 2023.
Si le TNX-2900, conçu pour traiter l'hyperphagie - un état de faim et d'alimentation excessives associé au syndrome de Prader-Willi - est approuvé, Tonix pourrait recevoir un bon d'examen prioritaire. Ces bons ont récemment été vendus pour environ 100 millions de dollars et peuvent accélérer le processus d'examen d'autres demandes de médicaments.
Le TNX-2900 vise à améliorer l'action thérapeutique de l'ocytocine intranasale en renforçant son efficacité et sa spécificité, offrant potentiellement une option thérapeutique là où il n'en existe pas actuellement pour l'hyperphagie du syndrome de Prader-Willi. La FDA considère qu'une maladie pédiatrique rare est une maladie qui affecte moins de 200 000 personnes aux États-Unis et qui présente des conditions graves ou potentiellement mortelles chez les individus de la naissance à 18 ans.
Le programme de bons d'examen prioritaire (Priority Review Voucher Program) de la FDA encourage le développement de traitements pour les maladies pédiatriques rares. Ce programme permet aux entreprises qui reçoivent l'approbation pour de tels traitements de bénéficier d'une procédure d'examen plus rapide pour un produit ultérieur, ou de vendre ou de transférer le bon à un autre promoteur.
Tonix se concentre sur les troubles du système nerveux central et possède un portefeuille qui comprend d'autres candidats pour des maladies telles que la fibromyalgie et l'intoxication à la cocaïne. La société possède également une filiale commerciale, Tonix Medicines, qui commercialise des produits pour le traitement de la migraine aiguë.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.