NOVATO, Californie - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), société biopharmaceutique, a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé à GTX-102, un traitement expérimental pour le syndrome d'Angelman, le statut de médicament prioritaire (PRIME). Ce statut est conçu pour accélérer l'examen et le développement de médicaments qui répondent à d'importants besoins médicaux non satisfaits.
La désignation PRIME a été accordée en réponse aux données cliniques initiales issues des cohortes d'extension d'une étude de phase 1/2, qui indiquent que le GTX-102 pourrait conduire à des améliorations cliniquement significatives des aspects neurodéveloppementaux tels que la cognition et la motricité chez les patients atteints du syndrome d'Angelman.
GTX-102 est un oligonucléotide antisens administré par voie intrathécale, ciblant le transcrit antisens UBE3A afin d'atténuer potentiellement les symptômes du syndrome d'Angelman, une maladie neurogénétique rare caractérisée par des retards de développement et des problèmes neurologiques. L'étude de phase 1/2 évalue actuellement l'innocuité, la tolérabilité et la réponse clinique de GTX-102 chez des patients pédiatriques.
Eric Crombez, Directeur Médical d'Ultragenyx, a exprimé l'engagement de la société à développer GTX-102 :"En accordant la désignation PRIME, l'EMA reconnaît le potentiel de GTX-102 à répondre au besoin critique de nouveaux traitements pour les enfants et les familles touchés par le syndrome d'Angelman dans l'UE".
La désignation PRIME devrait faciliter les processus de développement et d'évaluation, ce qui pourrait permettre à GTX-102 d'être administré plus rapidement aux patients. Ultragenyx a déjà recruté avec succès des patients pour les nouvelles cohortes d'expansion de l'étude en cours, avec des données supplémentaires attendues au premier semestre 2024.
GTX-102 a également reçu les désignations de médicament orphelin, de maladie pédiatrique rare et de procédure accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, soulignant son importance dans le traitement d'une maladie pour laquelle il n'existe pas de thérapies approuvées.
Cet article est basé sur un communiqué de presse d'Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Perspectives InvestingPro
Alors qu'Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) franchit d'importantes étapes réglementaires pour sa thérapie GTX-102, les mesures financières et l'analyse des experts d'InvestingPro fournissent une vue d'ensemble de la situation actuelle de la société. Avec une capitalisation boursière de 3,68 milliards de dollars, Ultragenyx est un acteur important de l'industrie biopharmaceutique, en particulier dans le développement de traitements pour les maladies rares. Malgré un pipeline prometteur, InvestingPro Tips indique que la société détient plus de liquidités que de dettes, ce qui pourrait être considéré comme un signe positif de stabilité financière. Cependant, la société brûle rapidement ses liquidités et ses marges bénéficiaires brutes sont faibles, ce qui préoccupe les investisseurs potentiels.
InvestingPro Data révèle qu'Ultragenyx a un ratio C/B négatif de -4,95, ce qui reflète le manque actuel de rentabilité de la société. En outre, le ratio Cours / Livre de la société s'élève à 115,88, ce qui est considéré comme élevé et peut suggérer que l'action est surévaluée par rapport à la valeur comptable de la société. La croissance du chiffre d'affaires de 19,46% au cours des douze derniers mois au T3 2023 est un point positif, indiquant que la société développe ses ventes malgré les défis financiers auxquels elle est confrontée.
Pour ceux qui envisagent d'investir dans Ultragenyx, il convient de noter que la société ne verse pas de dividende aux actionnaires, ce qui est typique pour de nombreuses sociétés de biotechnologie axées sur la croissance. De plus, les analystes ne s'attendent pas à ce que la société soit rentable cette année, et la société n'a pas été rentable au cours des douze derniers mois. Les investisseurs potentiels doivent tenir compte de ces facteurs et du potentiel de croissance future de la société, en particulier compte tenu des récentes avancées dans son pipeline de développement de médicaments.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.