CAMBRIDGE, Massachusetts et SALISBURY, Angleterre - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) a reçu le statut de médicament innovant prometteur (PIM) pour le sebetralstat de la part de l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA), a annoncé aujourd'hui la société.
Cette désignation est une première étape du système d'accès anticipé aux médicaments (EAMS), permettant potentiellement à KalVista de traiter les patients atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH) avant que le médicament ne soit formellement autorisé à la mise sur le marché.
Le sebetralstat est un traitement oral expérimental conçu pour inhiber la kallikréine plasmatique, une protéine impliquée dans les crises de gonflement associées à l'AOH. La désignation PIM suggère que la MHRA considère le médicament comme prometteur en tant que traitement à la demande de l'AOH, une maladie rare et potentiellement mortelle caractérisée par des crises de gonflement récurrentes.
Le statut PIM permet également à KalVista d'entamer des discussions préliminaires avec le National Health Service (NHS) et les agences britanniques de technologie de la santé. Cette étape est cruciale car elle peut accélérer l'accessibilité du médicament aux patients qui en ont besoin.
Cette annonce fait suite aux résultats d'un essai clinique de phase 3 présentés par KalVista lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (AAAAI). Les données de l'essai ont montré des résultats cliniques significatifs pour tous les critères d'évaluation, ainsi qu'un excellent profil d'innocuité et de tolérabilité pour le traitement.
Le Sebetralstat a déjà attiré l'attention des agences réglementaires en dehors du Royaume-Uni, ayant reçu les désignations Fast Track et médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) américaine, ainsi que la désignation de médicament orphelin et un plan d'investigation pédiatrique approuvé de l'Agence européenne des médicaments (EMA).
KalVista, spécialisée dans le développement d'inhibiteurs de protéase à petites molécules par voie orale, prévoit de soumettre une nouvelle demande de médicament pour le sebetralstat à la FDA américaine au cours du premier semestre 2024. Les demandes d'approbation en Europe et au Japon sont attendues plus tard dans l'année.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de KalVista Pharmaceuticals, Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.