FOSTER CITY, Californie - Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ: MIRM) a publié des données indiquant une amélioration significative des résultats à long terme pour les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) traités avec LIVMARLI® (maralixibat) en solution orale.
Les résultats, publiés dans la revue Hepatology, révèlent une réduction de 70 % du risque de résultats cliniques, y compris la transplantation du foie, pour les patients utilisant LIVMARLI par rapport à un groupe de contrôle de l'histoire naturelle.
La recherche a porté sur une période de six ans et est la première à montrer un bénéfice en termes de survie sans transplantation chez les patients atteints d'ALGS et utilisant une thérapie pharmacologique. L'étude a comparé 84 patients traités avec LIVMARLI à une cohorte de contrôle de 469 patients issus de la base de données GALA (Global Alagille Alliance), qui constitue la plus grande base de données mondiale sur l'histoire naturelle de l'ALGS.
Selon le Dr Binita M. Kamath, auteur principal du manuscrit, l'analyse est essentielle pour démontrer le potentiel de LIVMARLI à réduire la nécessité d'une transplantation hépatique dans le cas de l'ALGS, une maladie génétique rare qui affecte les voies biliaires et peut conduire à une maladie hépatique progressive.
L'analyse statistique pré-spécifiée, menée par le Dr. Bettina Hansen d'Erasmus MC, Pays-Bas, a montré une amélioration notable de la survie sans événement à six ans avec une valeur p de <0.0001. Cela se traduit par une réduction globale de 70 % des résultats cliniques pour les patients traités avec LIVMARLI. L'étude comprenait également de multiples analyses de sensibilité et de sous-groupes afin de garantir la solidité des résultats.
LIVMARLI, un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires, est actuellement le seul médicament approuvé par la Food and Drug Administration américaine pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints d'ALGS âgés de trois mois et plus. Il est également approuvé par la Commission européenne pour le traitement de la même affection chez les patients âgés de deux mois et plus.
Mirum Pharmaceuticals se concentre sur les maladies rares affectant à la fois les enfants et les adultes, avec trois médicaments approuvés, dont LIVMARLI. La société a soumis LIVMARLI pour approbation aux États-Unis et en Europe pour le prurit cholestatique chez les patients atteints de PFIC, une maladie du foie apparentée.
Les résultats de l'étude sont basés sur un communiqué de presse et offrent un nouvel espoir pour les patients atteints d'ALGS, en réduisant potentiellement le besoin de greffes de foie et en améliorant la qualité de vie. La publication complète avec des données supplémentaires est disponible sur le site web de Hepatology.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.