BOSTON - Praxis Precision Medicines Inc. (NASDAQ: PRAX), une société biopharmaceutique au stade clinique, a annoncé les résultats positifs de son étude de preuve de concept de phase 2a pour PRAX-628, un traitement pour les patients atteints d'épilepsie avec réponse photoparoxystique (PPR).
L'étude a démontré un taux de réponse complète de 100 % dans la cohorte de 45 mg et un taux de réponse complète de 80 % dans la cohorte de 15 mg, les 20 % restants ayant obtenu une réponse partielle.
L'étude PPR est conçue pour mesurer les signatures de l'électroencéphalogramme (EEG) après une stimulation photique, qui sert d'indicateur de l'efficacité anticonvulsivante. Les résultats de l'étude ont démontré des réponses fortes et cohérentes dans les deux cohortes de dosage, avec un profil de sécurité en ligne avec les études précédentes. L'analyse pharmacocinétique a confirmé les expositions thérapeutiques attendues du médicament.
La société a indiqué que ces résultats contribueront à la planification d'une étude d'efficacité pour l'épilepsie focale, qui devrait débuter au second semestre 2024. Praxis a exprimé sa gratitude aux patients qui ont participé à l'étude PPR.
Dans le cadre de cette étude, les signatures EEG des patients ont été évaluées sur une période de 24 heures après l'administration d'un placebo ou de PRAX-628. La réponse a été classée comme complète s'il y avait une réduction à zéro du nombre d'événements PPR généralisés à n'importe quelle période d'évaluation par rapport à la ligne de base. Une réponse partielle a été notée s'il y avait une réduction, mais pas à zéro, du nombre d'événements PPR généralisés.
Les profils de sécurité et de pharmacocinétique de PRAX-628 ont été surveillés tout au long de la période d'observation. Le médicament, qui est développé en tant que traitement oral à prise unique quotidienne pour l'épilepsie focale de l'adulte, a montré des résultats prometteurs dans les études précliniques et a été bien toléré dans une étude d'escalade de dose de phase 1 chez des volontaires sains.
PRAX-628 est caractérisé comme un modulateur de précision des canaux sodiques, visant à cibler l'état hyperexcitable des canaux sodiques dans le cerveau. Des études in vitro ont démontré sa sélectivité pour l'hyperexcitabilité des canaux NaV à l'état pathologique, et des études in vivo ont démontré une puissance significative dans un modèle prédictif de l'efficacité dans l'épilepsie focale.
Praxis organisera une conférence téléphonique pour discuter des résultats de l'étude, avec le Dr Daniel Friedman de la NYU Grossman School of Medicine. Ces résultats sont basés sur le communiqué de presse de la société et font partie des efforts continus de Praxis pour développer des thérapies pour les troubles du SNC caractérisés par un déséquilibre entre l'excitation et l'inhibition neuronales.
Perspectives InvestingPro
Praxis Precision Medicines (NASDAQ: PRAX) a récemment publié des résultats prometteurs de son étude de phase 2a pour PRAX-628, qui pourraient avoir des implications significatives pour la santé financière de la société et la performance de ses actions. Selon les données en temps réel d'InvestingPro, Praxis a une capitalisation boursière de 668,54 millions de dollars, ce qui indique un intérêt substantiel des investisseurs pour sa croissance potentielle dans le secteur biopharmaceutique.
Malgré les avancées cliniques passionnantes de la société, il est important de noter que Praxis n'est pas rentable actuellement, avec un ratio P/E négatif de -2,73 et un ratio P/E ajusté pour les douze derniers mois au quatrième trimestre 2023 à -5,42, ce qui reflète la nature à haut risque de l'investissement dans les sociétés biopharmaceutiques au stade clinique.
Les conseils d'InvestingPro révèlent que Praxis détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui pourrait lui conférer une certaine flexibilité financière alors qu'elle continue à financer ses activités de recherche et de développement. Cependant, la société brûle rapidement ses liquidités, ce qui est un facteur essentiel à prendre en compte par les investisseurs. En outre, les analystes ont revu leurs bénéfices à la hausse pour la période à venir, ce qui pourrait indiquer une perspective positive sur le potentiel de bénéfices futurs de la société.
InvestingPro souligne également que la marge bénéficiaire brute de Praxis est profondément négative à -3445,81% pour les douze derniers mois au T4 2023, ce qui met en évidence les défis auxquels la société est confrontée pour atteindre la rentabilité. Malgré cela, l'action a connu un rendement élevé au cours de l'année dernière, avec un rendement total de 312,03%, ce qui témoigne de l'optimisme du marché quant à ses perspectives à long terme. Pour les investisseurs intrigués par le potentiel de Praxis et désireux d'approfondir leurs connaissances, 15 autres Perspectives InvestingPro sont disponibles à l'adresse suivante : https://www.investing.com/pro/PRAX. Pour accéder à ces informations, pensez à utiliser le code de réduction PRONEWS24 pour obtenir 10 % de réduction supplémentaire sur un abonnement annuel ou biannuel Pro et Pro+.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.