SAN DIEGO - Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS), une société biopharmaceutique, a annoncé lundi des résultats préliminaires encourageants de la deuxième cohorte de son essai clinique de phase 1b sur le RGLS8429, un traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD).
L'étude a démontré une réponse à la dose basée sur des biomarqueurs urinaires et des biomarqueurs exploratoires basés sur l'imagerie, avec les réductions les plus significatives du volume des reins observées chez les patients présentant les plus fortes augmentations des polycystines 1 et 2 (PC1 et PC2).
L'essai de phase 1b est une étude en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du RGLS8429. Le médicament est évalué à différents niveaux de dose basés sur le poids, la deuxième cohorte comprenant 14 patients recevant une dose de 2 mg/kg de RGLS8429 ou un placebo toutes les deux semaines pendant trois mois. Le médicament a été bien toléré et aucun problème de sécurité n'a été relevé.
Les mesures urinaires de PC1 et PC2 ont montré une activité biologique plus importante à la dose de 2 mg/kg par rapport à la dose de 1 mg/kg et au placebo, en particulier après trois mois de traitement. Trois patients présentant les plus fortes augmentations de PC1 et PC2 ont connu des réductions du volume rénal total ajusté à la taille (htTKV) supérieures à 4 %, ainsi qu'une diminution du volume total des kystes rénaux (TKCV).
La société prévoit d'augmenter la taille de l'échantillon de la quatrième cohorte jusqu'à 30 patients afin d'examiner plus en détail l'impact potentiel sur le volume kystique chez les patients atteints d'ADPKD. Cette décision fait suite aux données positives de la deuxième cohorte, qui suggèrent un effet potentiel sur le htTKV et le TKCV qui sera exploré à des doses plus élevées dans les prochaines cohortes. Les données de base de la troisième cohorte sont attendues pour la mi-2024, et le dépistage de la quatrième cohorte devrait commencer au deuxième trimestre 2024.
Alan Yu, M.B., B.Chir, du Centre médical de l'Université du Kansas, a souligné les données sur les biomarqueurs indiquant une activité accrue du RGLS8429 à la dose de 2 mg/kg. Preston Klassen, M.D., président et chef de la recherche et du développement chez Regulus, a exprimé son optimisme quant à l'efficacité potentielle du médicament dans l'ADPKD.
Regulus a également confirmé une réunion constructive avec la FDA concernant une voie d'approbation accélérée basée sur une seule étude de phase 2 du RGLS8429 pour le traitement de l'ADPKD. La société a déclaré disposer d'environ 23,8 millions de dollars de trésorerie et d'équivalents de trésorerie au 31 décembre 2023.
Les informations de cet article sont basées sur un communiqué de presse de Regulus Therapeutics Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.