BOSTON - Rhythm Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:RYTM), société biopharmaceutique spécialisée dans les maladies neuroendocriniennes rares, a annoncé l'inclusion d'une cohorte de patients japonais dans son essai clinique mondial de phase 3 pour le setmelanotide, visant à traiter l'obésité hypothalamique. L'extension de l'essai fait suite à des discussions avec l'Agence japonaise des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA) et devrait commencer à administrer des doses au troisième trimestre 2024.
La décision d'ajouter 12 patients japonais à l'étude vient en réponse à l'important besoin médical non satisfait au Japon, où l'on estime que 5 000 à 8 000 personnes souffrent d'obésité hypothalamique, une condition caractérisée par une obésité sévère et une hyperphagie à la suite d'une lésion de l'hypothalamus. Cette forme rare d'obésité résulte souvent du traitement de tumeurs cérébrales telles que le craniopharyngiome et l'astrocytome.
David Meeker, M.D., président du conseil d'administration, président et directeur général de Rhythm, s'est montré optimiste quant à ce plan, qui vise à accélérer le processus d'approbation du setmelanotide au Japon. La société a terminé le recrutement de sa cohorte pivot de 120 patients dans le cadre de l'essai mondial de phase 3, dont les résultats sont attendus pour le premier semestre 2025. Les patients japonais supplémentaires n'auront pas d'incidence sur le calendrier des demandes d'homologation aux États-Unis ou en Europe.
Le Setmelanotide, principal actif de Rhythm, est un agoniste MC4R approuvé aux États-Unis pour la gestion chronique du poids chez les patients atteints de certaines maladies génétiques conduisant à l'obésité. Il est également autorisé dans l'Union européenne pour le traitement de l'obésité associée à des conditions génétiques.
Cette expansion sur le marché japonais représente une étape stratégique pour Rhythm Pharmaceuticals, qui continue à développer et à commercialiser des traitements pour des maladies rares dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Cette initiative est basée sur un communiqué de presse de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.