STAMFORD, Conn. - SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SWTX) a commencé à soumettre une demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour son médicament expérimental, le mirdametinib. Cet inhibiteur de la MEK est destiné au traitement des neurofibromes plexiformes associés à la neurofibromatose de type 1 (NF1-PN) chez les enfants et les adultes.
La demande est étayée par les données de l'essai de phase 2b ReNeu, qui a démontré un taux de réponse objective de 52 % chez les patients pédiatriques et de 41 % chez les patients adultes, à la date limite des données fixée au 20 septembre 2023. L'essai, auquel ont participé 114 patients, a indiqué que le mirdametinib pouvait améliorer de manière significative la douleur, la qualité de vie et la fonction physique, selon les mesures de résultats rapportées par les patients.
Le mirdametinib a été généralement bien toléré, la majorité des effets indésirables étant de grade 1 ou 2, notamment des éruptions cutanées, des diarrhées et des vomissements chez les enfants, et des éruptions cutanées, des diarrhées et des nausées chez les adultes. Le médicament a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de la Commission européenne pour le traitement de la NF1, ainsi que la désignation Fast Track de la FDA pour le traitement des patients de deux ans et plus atteints de NF1-PN qui progressent ou causent une morbidité significative. En outre, en juillet 2023, la FDA a accordé au mirdametinib la désignation de maladie pédiatrique rare, ce qui pourrait donner lieu à un bon d'examen prioritaire lors de l'approbation.
SpringWorks prévoit d'achever le processus de soumission de la NDA au cours du deuxième trimestre 2024. Le PDG de la société, Saqib Islam, s'est montré optimiste quant au potentiel du mirdametinib à devenir un traitement de premier ordre pour les patients atteints de NF1-PN. Il a souligné l'engagement de la société à travailler en étroite collaboration avec la FDA au cours de la procédure d'examen.
La neurofibromatose de type 1 est une maladie génétique rare caractérisée par la croissance de tumeurs le long des nerfs, ce qui peut entraîner des douleurs, des défigurations et des déficiences fonctionnelles. L'essai ReNeu est en cours et vise à évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité du mirdametinib.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de SpringWorks Therapeutics, Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.