STAMFORD, Conn. - SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SWTX), une société biopharmaceutique, a annoncé que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté sa demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) pour le nirogacestat, un traitement proposé pour les adultes atteints de tumeurs desmoïdes. Cette étape marque un pas important vers la disponibilité potentielle du premier traitement autorisé pour cette pathologie dans l'Union européenne (UE).
L'AMM s'appuie sur les données de l'essai de phase 3 DeFi, dans lequel le nirogacestat a montré une réduction de 71 % du risque de progression de la maladie par rapport au placebo. Les résultats de l'essai, publiés dans le New England Journal of Medicine, ont mis en évidence une survie médiane sans progression (PFS) qui n'a pas été atteinte dans le groupe nirogacestat contre 15,1 mois dans le groupe placebo. De plus, le taux de réponse objective était de 41 % avec le nirogacestat, ce qui est significativement plus élevé que les 8 % obtenus avec le placebo.
Les tumeurs desmoïdes sont rares et peuvent mettre la vie en danger lorsqu'elles touchent des structures vitales. Elles sont le plus souvent diagnostiquées chez des patients âgés de 20 à 44 ans, avec une prévalence plus élevée chez les femmes. Les estimations actuelles suggèrent une incidence de 3 à 5 cas par million et par an dans l'UE. Bien qu'elles n'aient pas tendance à former des métastases, les tumeurs desmoïdes réapparaissent souvent après une ablation chirurgicale, ce qui amène les experts à recommander des traitements systémiques en première intention.
Le nirogacestat, qui a déjà reçu la désignation de médicament orphelin par la Commission européenne pour le traitement du sarcome des tissus mous, présente un profil de sécurité gérable. Les effets indésirables les plus fréquents au cours de l'essai comprenaient la diarrhée, la toxicité ovarienne et les éruptions cutanées. En novembre 2023, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé le nirogacestat pour le traitement des adultes atteints de tumeurs desmoïdes en progression et nécessitant un traitement systémique.
Le PDG de SpringWorks Therapeutics, Saqib Islam, a exprimé l'engagement de l'entreprise à travailler avec l'EMA pour apporter cette thérapie aux patients de l'UE. Le Dr Bernd Kasper, de l'Université de Heidelberg, en Allemagne, et chercheur principal de l'essai DeFi, a également souligné le potentiel du nirogacestat à modifier la pratique clinique dans le traitement des tumeurs desmoïdes.
Cette annonce est basée sur un communiqué de presse de SpringWorks Therapeutics, Inc. La société continue d'explorer le potentiel du nirogacestat dans d'autres domaines, tels que les tumeurs ovariennes à cellules de la granulosa et le myélome multiple, en collaboration avec des leaders de l'industrie et du monde universitaire.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.