DALLAS - Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ:TSHA), société de biotechnologie spécialisée dans les thérapies géniques pour les maladies du système nerveux central, a fait des progrès significatifs dans ses efforts de restructuration de son pipeline. La société a annoncé aujourd'hui qu'elle avait progressé dans plusieurs programmes précédemment dépriorisés en transférant les droits et en initiant des collaborations, assurant ainsi la poursuite de leur développement.
La société a transféré avec succès au National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) la demande de nouveau médicament de recherche (IND) et le matériel d'essai clinique pour le TSHA-120, qui vise à traiter la neuropathie axonale géante (GAN). Des discussions sont également en cours pour rétrocéder les droits du TSHA-120 à l'organisation de défense d'origine.
Afin de se concentrer sur son programme phare TSHA-102 pour le syndrome de Rett, Taysha a restitué à l'Université Queen's les droits exclusifs de propriété intellectuelle pour TSHA-101, qui cible la gangliosidose GM2. Les droits pour d'autres programmes, tels que TSHA-104 pour le syndrome de Leigh associé à SURF1 et TSHA-112 pour l'APBD, ont été transférés aux institutions d'origine.
En outre, Taysha a fourni du matériel d'essai clinique pour le TSHA-118 dans le CLN1 au RUSH University Medical Center afin de soutenir une demande d'IND pour un patient individuel atteint de la maladie CLN1.
Ces développements font suite à un changement de direction en décembre 2022 et sont facilités par un nouveau prêt et un accord de sécurité à compter du 13 novembre 2023, qui permettent à la société de transférer efficacement les droits de propriété intellectuelle et d'étendre sa marge de manœuvre en matière de trésorerie jusqu'en 2026. Ce mouvement stratégique vise à placer ces programmes de thérapie génique entre les mains d'entités capables de poursuivre leur développement, ce qui pourrait bénéficier aux patients atteints de ces maladies rares.
Sean P. Nolan, président-directeur général de Taysha, a exprimé sa satisfaction de voir les bons défenseurs, cliniciens et experts scientifiques faire progresser ces programmes. La société continue de rechercher des partenariats et des opportunités pour ses autres programmes dépriorisés.
Taysha Gene Therapies reste déterminée à faire progresser son principal programme clinique TSHA-102 et à répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de maladies monogéniques graves du SNC.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.