WASHINGTON - La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé un nouveau médicament, Wainua, développé par AstraZeneca (LON:AZN) et Ionis Pharmaceuticals pour le traitement de l'amylose héréditaire à médiation transthyrétine avec polyneuropathie (hATTR-PN). Cette décision fait suite aux résultats positifs de l'étude de phase III NEURO-TTRansform, qui a non seulement démontré l'efficacité de Wainua dans la réduction de la production de la protéine transthyrétine (TTR), un facteur clé dans la progression de l'hATTR-PN, mais qui a également permis de réduire efficacement les taux sériques de TTR et l'altération de la neuropathie, atteignant ainsi les critères d'évaluation principaux.
L'approbation de Wainua marque une étape importante pour les patients souffrant de cette maladie rare. Non seulement il a montré des avantages à long terme dans la gestion des symptômes et le ralentissement de la progression de la maladie, mais des améliorations significatives de la qualité de vie ont été rapportées par les scores QoL-DN de Norfolk au milieu des problèmes d'atteinte des nerfs périphériques. Les résultats publiés confirment l'efficacité à long terme de Wainua jusqu'à 85 semaines.
En reconnaissance de son potentiel à répondre à un besoin médical non satisfait et de sa caractéristique unique en tant que seul traitement auto-administrable par auto-injecteur pour l'ATTRv-PN, Wainua a reçu la désignation de médicament orphelin. Cette désignation est accordée aux traitements prometteurs pour les maladies affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis.
Les investisseurs et les patients attendent maintenant avec impatience le mois de janvier 2024, date à laquelle Wainua devrait être commercialement disponible aux États-Unis. De plus, des efforts sont en cours pour obtenir des approbations dans d'autres régions, ce qui pourrait élargir la portée de cette nouvelle option thérapeutique pour les personnes atteintes d'hATTR-PN dans le monde entier.
La collaboration stratégique entre AstraZeneca et Ionis Pharmaceuticals souligne leur engagement à faire progresser les options thérapeutiques pour les maladies rares, un domaine qui connaît souvent moins de développements en raison de la taille réduite des populations de patients. Grâce à la caractéristique unique d'auto-administration de Wainua et à son potentiel de réduction du risque d'incapacité motrice et de létalité potentielle dans les dix ans sans intervention, les deux sociétés sont prêtes à avoir un impact durable sur la vie des personnes touchées par l'hATTR-PN.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.