CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) a dévoilé les résultats détaillés de son étude de phase 3 HELIOS-B, montrant les bénéfices significatifs de son médicament expérimental vutrisiran pour les patients atteints d'amylose ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM). L'étude a atteint tous les critères d'évaluation primaires et secondaires avec une signification statistique, suggérant un potentiel en tant que norme de soins pour cette maladie mortelle.
Le Vutrisiran, une thérapie ARNi, a démontré une réduction de 28% de la mortalité toutes causes confondues et des événements cardiovasculaires récurrents dans la population globale, avec une réduction de 31% pendant la période en double aveugle de 33-36 mois et de 36% jusqu'au mois 42. Dans la population en monothérapie, le médicament a réduit le critère d'évaluation composite primaire de 33 % et la mortalité toutes causes confondues de 35 % jusqu'au mois 42.
L'étude a porté sur des patients souffrant principalement d'une maladie de type sauvage de classe I ou II de la New York Heart Association (NYHA), ce qui reflète la population contemporaine de patients atteints d'ATTR-CM. Le traitement a également montré des bénéfices sur plusieurs mesures cliniques de la progression de la maladie, y compris le test de marche de 6 minutes, le questionnaire cardiovasculaire de Kansas City et la classe NYHA.
Les analyses de sous-groupes ont révélé des bénéfices constants dans tous les segments clés de patients, avec des tendances à une plus grande efficacité chez les patients à des stades plus précoces de la maladie. Le profil de sécurité et de tolérabilité du vutrisiran était conforme aux résultats précédents, avec des taux d'effets indésirables comparables à ceux du placebo.
Les résultats, présentés au Congrès 2024 de la Société européenne de cardiologie et publiés dans The New England Journal of Medicine, sont basés sur un communiqué de presse d'Alnylam. La société prévoit de déposer ces données auprès des autorités réglementaires internationales, y compris une demande supplémentaire de nouveau médicament auprès de la Food and Drug Administration des États-Unis en utilisant un bon d'examen prioritaire.
Le vutrisiran est actuellement autorisé dans plus de 15 pays pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire à médiation transthyrétine (hATTR-PN) chez l'adulte. L'amylose ATTR est une maladie rapidement progressive, débilitante et fatale, causée par des protéines de transthyrétine mal repliées qui s'accumulent sous forme de dépôts amyloïdes dans diverses parties du corps. Cette maladie touche environ 50 000 personnes dans le monde pour les formes héréditaires et environ 200 000 à 300 000 personnes pour les formes de type sauvage.
Alnylam, leader dans le domaine des thérapies ARNi, continue d'innover dans ce domaine, dans le but de transformer la vie des patients atteints de maladies rares et répandues. Le pipeline de l'entreprise comprend de nombreux candidats en phase avancée de développement, et elle met en œuvre sa stratégie visant à fournir des médicaments transformateurs et à atteindre un profil biotechnologique de premier plan.
Dans d'autres nouvelles récentes, Alnylam Pharmaceuticals a fait l'objet de l'attention de plusieurs cabinets d'analystes suite aux données prometteuses de l'étude HELIOS-B évaluant l'efficacité du médicament Amvuttra. BMO Capital et RBC Capital ont maintenu la note "Outperform" sur Alnylam, tandis que Goldman Sachs a relevé le titre de "Neutral" à "Buy". Ces notes reflètent la confiance des entreprises dans le succès commercial potentiel de l'Amvuttra, BMO Capital estimant que les ventes maximales pourraient atteindre environ 8 milliards de dollars.
Les résultats du deuxième trimestre d'Alnylam ont dépassé les attentes en termes de revenus et de bénéfices, en grande partie grâce à la croissance de sa franchise TTR et à un paiement d'étape dans le cadre d'un accord de licence avec Regeneron. En conséquence, la société a mis à jour ses prévisions de revenus pour 2024, s'attendant désormais à ce que les revenus des produits atteignent entre 1,575 milliard et 1,65 milliard de dollars.
Canaccord Genuity a maintenu sa note d'achat et relevé l'objectif d'action d'Alnylam, à la suite de l'impressionnant rapport sur les résultats du deuxième trimestre de la société. Ces récents développements continuent de brosser un tableau prometteur des initiatives en cours et de la croissance future d'Alnylam.
Perspectives InvestingPro
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) a réalisé une performance remarquable sur le marché, les données d'InvestingPro mettant en évidence un rendement total sur trois mois de 91,3 % et un plus haut sur 52 semaines, à 99,81 % de son niveau le plus élevé. La capitalisation boursière de la société s'élève à 36,85 milliards de dollars, ce qui témoigne de la confiance des investisseurs dans son potentiel de croissance et d'innovation dans le domaine des thérapies ARNi.
La santé financière d'Alnylam est soulignée par une marge bénéficiaire brute de 87,0 % au cours des douze derniers mois à compter du deuxième trimestre 2024, ce qui indique des opérations efficaces et un contrôle rigoureux des coûts. Malgré cela, les analystes ne s'attendent pas à ce que la société soit rentable cette année, comme le montre un ratio C/B négatif de -495,2. Cela n'est pas rare pour les sociétés de biotechnologie qui sont fortement investies dans la recherche et le développement, et le pipeline de candidats en phase finale de développement d'Alnylam pourrait être le signe d'une rentabilité future.
Les conseils d'InvestingPro pour Alnylam Pharmaceuticals révèlent que les analystes ont ajusté à la hausse leurs prévisions de bénéfices pour la période à venir, ce qui témoigne des perspectives prometteuses de la société suite aux résultats positifs de l'étude HELIOS-B de phase 3. En outre, les liquidités de la société dépassent ses obligations à court terme, ce qui lui assure une stabilité financière et la capacité de traverser les phases coûteuses des processus de développement de médicaments et d'approbation réglementaire.
Pour en savoir plus sur les finances d'Alnylam Pharmaceuticals et les performances du marché, Perspectives InvestingPro offre des perspectives et des conseils supplémentaires, avec 14 autres conseils disponibles pour les investisseurs recherchant une analyse détaillée (https://www.investing.com/pro/ALNY).
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.