GAINESVILLE, Fla - Cyclo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CYTH), une société de biotechnologie au stade clinique, a partagé les données préliminaires de son étude TransportNPC™ en cours et de sa sous-étude, qui sont axées sur le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C1 (NPC1). Les résultats ont été présentés lors du symposium annuel 2024 de la Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism, qui s'est tenu du 3 au 6 septembre à Porto, au Portugal.
L'étude TransportNPC™, achevée en mai 2024, est un essai mondial de phase 3 portant sur 104 patients et remarquable par son ampleur en termes de nombre de patients, de durée et de résultats cliniques pour le NPC1. La sous-étude, qui fait partie du plan d'investigation pédiatrique, cible les aspects viscéraux de la maladie chez les patients de la naissance à trois ans.
Le PDG de Cyclo Therapeutics, N. Scott Fine, s'est montré optimiste quant à l'avancement de l'essai et à la possibilité d'obtenir des données intermédiaires au cours du premier semestre 2025. Le professeur Caroline Hastings, investigateur principal mondial, a souligné les données préliminaires de sécurité et l'impact potentiel du traitement sur les symptômes du NPC.
Le critère d'évaluation principal de l'étude TransportNPC™ comparera les changements dans le 5D-NPC-CSS, qui mesure l'ambulation, la motricité fine, la parole, la déglutition et la cognition, entre le médicament expérimental Trappsol® Cyclo™ et un placebo. Au 30 juin 2024, le participant moyen avait participé à l'étude pendant 44 semaines, six patients ayant effectué une transition vers un traitement Trappsol® Cyclo™ en ouvert en raison de la progression de la maladie.
Les résultats de sécurité de l'étude indiquent que la plupart des 625 effets indésirables rapportés étaient légers et liés à la maladie NPC sous-jacente. La sous-étude impliquant les patients les plus jeunes a également montré un profil de sécurité cohérent avec les études précédentes, sans aucun événement indésirable grave lié au traitement.
L'entreprise prévoit de soumettre des demandes d'autorisation de mise sur le marché sur la base des données intermédiaires à 48 semaines si elles sont statistiquement significatives. L'étude secondaire vise à fournir des informations sur l'intervention précoce et la prévention de la progression de la maladie, et les résultats sont attendus lorsque les patients enrôlés auront terminé leur traitement respectif.
Cet article est basé sur un communiqué de presse de Cyclo Therapeutics. La société mène également un essai clinique de phase 2b pour la maladie d'Alzheimer précoce en utilisant Trappsol® Cyclo™ par voie intraveineuse, suite aux données prometteuses d'un programme d'accès élargi. Cyclo Therapeutics s'engage à développer des traitements pour les maladies génétiques rares et mortelles, avec plusieurs essais cliniques actuellement en cours.
Dans d'autres nouvelles récentes, Cyclo Therapeutics et Rafael Holdings ont annoncé un accord de fusion définitif, visant à faire progresser le développement de Trappsol Cyclo pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C1. La fusion devrait être finalisée fin 2024, sous réserve de l'approbation des actionnaires. Les actionnaires de Cyclo Therapeutics devraient recevoir des actions ordinaires de classe B de Rafael Holdings, le ratio d'échange évaluant les actions de Cyclo Therapeutics à 0,95 $ chacune.
En outre, Cyclo Therapeutics a conclu avec Rafael Holdings un accord portant sur un billet à ordre convertible d'une valeur de 2 millions de dollars, qui sera utilisé pour le fonds de roulement et les besoins de l'entreprise. La société a également reçu l'approbation de l'Office européen des brevets pour sa méthode de traitement de la maladie d'Alzheimer, qui prendra effet en 2024.
À la suite de ces développements, Maxim Group a rétrogradé le titre de Cyclo Therapeutics d'Achat à Tenir, tandis qu'Ascendiant Capital a réaffirmé sa cote d'Achat, mais a réduit son objectif de prix. H.C. Wainwright a également rétrogradé l'action à Neutre, s'alignant sur les conditions de l'acquisition. Ces récents développements reflètent l'évolution du paysage pour Cyclo Therapeutics, qui navigue dans sa fusion avec Rafael Holdings et poursuit ses efforts de recherche et de développement.
Perspectives InvestingPro
Alors que Cyclo Therapeutics (NASDAQ:CYTH) continue de progresser dans ses essais cliniques, la santé financière et le sentiment du marché entourant la société jouent également un rôle crucial dans l'évaluation de ses perspectives. Selon des données récentes d'InvestingPro, Cyclo Therapeutics a une capitalisation boursière de 20,39 millions de dollars, ce qui reflète l'évaluation de la société sur le marché. Malgré les défis auxquels elle est confrontée, la société affiche une marge bénéficiaire brute impressionnante de 91,56% pour les douze derniers mois au T2 2024, ce qui souligne sa capacité à conserver une part importante des revenus après comptabilisation du coût des marchandises vendues.
Les conseils d'InvestingPro suggèrent que, bien que le prix de l'action ait connu des baisses significatives au cours de la semaine, du mois et des trois derniers mois, avec un rendement total de -7,7%, -32,96% et -44,05% respectivement, les analystes prévoient que l'entreprise sera rentable cette année. Cela pourrait indiquer un retournement potentiel pour les investisseurs qui ont résisté à la récente volatilité. De plus, l'action se négocie actuellement près de son plus bas niveau sur 52 semaines, ce qui pourrait constituer une opportunité d'achat pour ceux qui croient au potentiel à long terme de l'entreprise, d'autant plus que son revenu net devrait augmenter.
Pour les investisseurs à la recherche d'une analyse plus approfondie, 16 autres Perspectives InvestingPro sont disponibles sur le site https://www.investing.com/pro/CYTH, offrant de précieuses indications sur les performances et la position de Cyclo Therapeutics sur le marché. Ces conseils fournissent un aperçu complet des différents aspects des finances de la société, des problèmes de flux de trésorerie aux tendances du marché, aidant ainsi les investisseurs à prendre des décisions éclairées.
À mesure que Cyclo Therapeutics fait progresser ses programmes cliniques et se rapproche d'applications commerciales potentielles, il sera essentiel pour les parties prenantes qui suivent le parcours de l'entreprise de garder un œil sur les progrès scientifiques et les mesures financières.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.