SOUTH SAN FRANCISCO - Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI), une entreprise de biotechnologie avec une capitalisation boursière de 2,85 milliards de dollars et une solide santé financière selon InvestingPro, a révélé aujourd'hui que son essai clinique de phase 2/3 pour le traitement de la SLA DNL343 n'a pas atteint ses critères d'efficacité primaires. L'étude, faisant partie de l'essai plateforme HEALEY SLA, visait à évaluer l'impact du médicament sur la progression de la maladie sur une période de 24 semaines. Le critère principal était le changement de la sévérité de la maladie mesurée par l'échelle fonctionnelle révisée de la SLA (ALSFRS-R) et le taux de survie, avec des critères secondaires axés sur la force musculaire et la fonction respiratoire.
Le régime, connu sous le nom de Régime G, a comparé 186 participants recevant DNL343 à 139 participants recevant un placebo. Les résultats n'ont indiqué aucune différence statistique significative entre les deux groupes en termes de critères primaires et secondaires clés à la 24ème semaine.
Malgré les résultats décevants en termes d'efficacité, il a été rapporté que DNL343 était sûr et bien toléré parmi les participants. L'entreprise maintient une position financière solide avec un ratio de liquidité générale de 9,98, indiquant une forte liquidité pour poursuivre ses programmes de recherche. Les données d'InvestingPro montrent que l'entreprise détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, offrant une flexibilité financière pour les futurs développements cliniques. Denali Therapeutics prévoit d'autres analyses plus tard dans l'année, y compris des évaluations des neurofilaments légers (NfL) et d'autres biomarqueurs fluides, ainsi que des données de sous-groupes prédéfinis et des résultats étendus de la période de prolongation du traitement actif.
Le développement de traitements efficaces pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurodégénérative progressive affectant les neurones moteurs, est une priorité élevée en raison de l'impact de la maladie sur environ 30.000 personnes aux États-Unis et environ 500.000 dans le monde.
DNL343 fonctionne en ciblant eIF2B, un régulateur central de la réponse au stress intégré, qui serait suractive dans la SLA. Les premières études cliniques avaient montré que le médicament était généralement bien toléré et présentait une pénétration extensive du liquide céphalo-rachidien tout en inhibant les biomarqueurs associés à la voie ISR.
Denali Therapeutics, une entreprise axée sur le développement de traitements pour les maladies neurodégénératives et de stockage lysosomal, reste engagée à évaluer davantage les effets de DNL343 sur la SLA. Bien que l'entreprise ait rapporté un EBITDA négatif de 511,85 millions de dollars au cours des douze derniers mois, les analystes maintiennent la couverture de l'action, bien que sept d'entre eux aient récemment revu à la baisse leurs attentes en matière de bénéfices. Selon l'analyse d'InvestingPro, l'action semble sous-évaluée aux niveaux actuels, suggérant un potentiel de hausse malgré les défis à court terme. L'essai plateforme HEALEY SLA, dirigé par le Sean M. Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital, continue d'être un effort collaboratif visant à accélérer le développement de nouveaux traitements potentiels pour la maladie.
Cet article est basé sur un communiqué de presse de Denali Therapeutics Inc.
Dans d'autres nouvelles récentes, Denali Therapeutics a fait l'objet de plusieurs révisions à la hausse et à la baisse de la part des analystes, Stifel relevant la note de l'entreprise à l'achat et fixant un objectif de cours de 37$. BofA Securities et Jefferies ont également maintenu leurs recommandations d'achat, relevant l'objectif de Denali à 34$ et 45$ respectivement. Ces révisions à la hausse reflètent les progrès continus de l'entreprise dans ses programmes de développement de médicaments et les perspectives positives sur sa santé financière.
Denali Therapeutics a réalisé des progrès significatifs dans ses programmes de développement de médicaments, notamment en obtenant la désignation orpheline START de la FDA pour son médicament DNL-126 visant à traiter le syndrome de Sanfilippo de type A. Bien qu'une étude de phase 2 évaluant DNL788 n'ait pas atteint son critère principal, BTIG et TD Cowen ont maintenu leurs recommandations d'achat sur Denali, soulignant le potentiel de la plateforme Transport Vehicle de l'entreprise pour traiter les maladies neurologiques.
Cependant, Denali Therapeutics a interrompu son étude K2 de phase 2 sur l'oditrasertib pour la sclérose en plaques en raison de l'échec à atteindre les critères primaires et secondaires clés. Malgré ce revers, l'engagement de l'entreprise envers les efforts de recherche et développement, avec la plateforme Transport Vehicle comme composante centrale de sa stratégie, reste inébranlable.
De plus, l'entreprise a mis à jour ses statuts pour s'aligner sur les récents développements de la loi du Delaware et les réglementations de la SEC, améliorant ainsi sa gouvernance d'entreprise. Ces développements récents soulignent les efforts continus de Denali Therapeutics pour faire progresser ses programmes de développement de médicaments.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.