BOULDER, Colo - Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX), société biopharmaceutique spécialisée dans les maladies musculaires, a annoncé les résultats positifs à deux ans de son essai ARCH évaluant le médicament sevasemten chez les adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker.
L'étude a montré que l'échelle fonctionnelle North Star Ambulatory Assessment (NSAA) est restée stable chez les participants, ce qui contraste avec les déclins observés dans les études de l'histoire naturelle de la maladie.
Sevasemten, un traitement oral visant à prévenir les lésions musculaires, a été bien toléré par les 12 participants à l'étude, qui n'ont pas eu à interrompre leur traitement ou à réduire la dose en raison d'effets indésirables. Des diminutions significatives des biomarqueurs associés aux lésions des muscles squelettiques, tels que la créatine kinase (CK) et la troponine I rapide du muscle squelettique (TNNI2), ont également été observées.
La directrice médicale de la société, Joanne Donovan, M.D., Ph.D., s'est déclarée satisfaite des résultats fonctionnels constants et du profil d'innocuité du médicament au cours de la période de traitement de deux ans.
Barry J. Byrne, M.D., Ph.D., de l'Université de Floride et conseiller médical en chef de MDA, a souligné l'importance de chaque point sur l'échelle NSAA, qui correspond aux capacités fonctionnelles quotidiennes, et s'est montré optimiste quant au potentiel du sevasemten en tant que nouvelle thérapie pour la dystrophie musculaire de Becker.
Edgewise prévoit de discuter des résultats de l'essai ARCH lors d'un événement virtuel destiné aux investisseurs qui aura lieu mardi à 8h30, heure de l'Est, et au cours duquel de nouvelles informations sur le sevasemten et son impact sur la dystrophie musculaire de Becker seront partagées. En outre, une présentation détaillant les effets de sevasemten sur la fonction musculaire et les biomarqueurs sera faite lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Neurology 2024 le même jour.
L'entreprise fait également progresser une étude pivot mondiale appelée GRAND CANYON, une extension de l'essai CANYON, afin d'évaluer la sécurité et l'efficacité de sevasemten dans une plus grande cohorte. Les données de cette étude, si elles sont positives, pourraient étayer une demande de mise sur le marché du médicament.
La dystrophie musculaire de Becker est une maladie génétique rare caractérisée par une faiblesse musculaire progressive et des complications cardiaques, sans remède à l'heure actuelle. Le mécanisme d'action de Sevasemten est conçu pour réduire les lésions musculaires induites par la contraction, qui sont le principal facteur de perte musculaire dans les dystrophinopathies, y compris la dystrophie musculaire de Becker et la dystrophie musculaire de Duchenne.
Cet article est basé sur un communiqué de presse d'Edgewise Therapeutics.
Perspectives InvestingPro
Edgewise Therapeutics (NASDAQ:EWTX) a récemment communiqué les résultats prometteurs de son essai ARCH, offrant de l'espoir aux personnes touchées par la dystrophie musculaire de Becker. Alors que les investisseurs évaluent l'impact potentiel de ces résultats sur la valorisation et les perspectives d'avenir de la société, certaines mesures financières et perspectives d'analystes d'InvestingPro permettent de mieux comprendre la position actuelle d'Edgewise sur le marché.
Avec une capitalisation boursière de 1,53 milliard de dollars, Edgewise démontre une présence significative dans l'industrie biopharmaceutique. Bien qu'elle n'ait pas été rentable au cours des douze derniers mois, comme l'indique un ratio C/B négatif de -10,45 et un ratio C/B ajusté pour la même période de -15,25, l'entreprise a enregistré un fort rendement au cours de l'année écoulée, avec un rendement total de 190,53%. Cette croissance reflète l'optimisme des investisseurs suite aux récentes avancées cliniques de la société.
Un conseil d'InvestingPro souligne qu'Edgewise détient plus de liquidités que de dettes sur son bilan, ce qui suggère une stabilité financière et une capacité à financer la recherche et le développement en cours sans dépendre excessivement d'un financement externe. En outre, deux analystes ont révisé à la hausse leurs bénéfices pour la période à venir, ce qui indique une confiance potentielle dans les performances futures de l'entreprise.
Les investisseurs qui souhaitent approfondir la santé financière et les perspectives d'Edgewise peuvent trouver d'autres conseils d'InvestingPro pour la société. Pour les personnes intéressées, l'utilisation du code de coupon PRONEWS24 permet de bénéficier d'une réduction supplémentaire de 10% sur un abonnement annuel ou bi-annuel Pro et Pro+. Il y a actuellement 9 conseils supplémentaires répertoriés sur InvestingPro, offrant des perspectives approfondies sur les métriques financières d'Edgewise et les attentes des analystes.
Alors qu'Edgewise Therapeutics continue de développer le sevasemten et se prépare pour son étude GRAND CANYON, garder un œil sur ces métriques financières et les perspectives des analystes pourrait s'avérer inestimable pour les investisseurs qui suivent les progrès de l'entreprise.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.