PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ: HRMY), une société pharmaceutique, a annoncé le début d'un essai mondial de phase 3, appelé l'étude TEMPO, pour évaluer la sécurité et l'efficacité du pitolisant dans le traitement de la somnolence diurne excessive (EDS) et des symptômes comportementaux chez les personnes âgées de six ans et plus atteintes du syndrome de Prader-Willi (PWS).
L'étude fait suite à une réunion de fin de phase 2 réussie avec la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis, qui a également accordé récemment la désignation de médicament orphelin au pitolisant pour le traitement du syndrome de Prader-Willi. Cette désignation vise à faciliter le développement du médicament en offrant diverses incitations, notamment une exclusivité commerciale de sept ans après l'approbation.
Le pitolisant, actuellement commercialisé aux États-Unis sous le nom de WAKIX®, est un traitement approuvé par la FDA pour le SDE ou la cataplexie chez les adultes atteints de narcolepsie. Cependant, son utilisation chez les patients atteints du syndrome de Prader-Willi n'est pas encore approuvée et il fait l'objet d'une étude à cette fin.
L'étude TEMPO est un essai multicentrique randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, avec une période d'extension ouverte. "Avec le lancement de cette étude et la récente décision de la FDA d'accorder une autorisation de mise sur le marché pour le pitolisant dans le syndrome de Prader-Willi, nous souhaitons potentiellement introduire une nouvelle option de traitement non programmé pour le SDE et les symptômes comportementaux courants chez les patients atteints de cette maladie", a déclaré le Dr Kumar Budur, directeur médical d'Harmony Biosciences.
Le syndrome de Prader-Willi est une maladie génétique rare caractérisée par un état de faim constant, des troubles du sommeil et des problèmes de comportement, entre autres symptômes. On estime que 15 000 à 20 000 personnes aux États-Unis sont atteintes du syndrome de Prader-Willi, la majorité d'entre elles présentant des symptômes comportementaux et plus de la moitié souffrant d'un syndrome de stress post-traumatique. Actuellement, il n'existe pas de traitement approuvé par la FDA pour traiter spécifiquement le SDE chez cette population de patients.
Harmony Biosciences développe activement les applications cliniques du pitolisant pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans le SPW et d'autres maladies rares. "Ces efforts font partie intégrante de nos programmes de gestion du cycle de vie qui, s'ils sont couronnés de succès, pourraient bénéficier à plus de 100 000 patients", a ajouté le Dr Budur.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse.
Perspectives InvestingPro
Alors que Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ: HRMY) entame son essai de phase 3 pour le pitolisant, la santé financière et la performance du marché de la société offrent un contexte supplémentaire aux investisseurs qui suivent ses développements cliniques. Selon les données d'InvestingPro, Harmony Biosciences affiche une capitalisation boursière ajustée de 1,86 milliard de dollars et a connu une croissance notable de ses revenus de 32,93% au cours des douze derniers mois au 1er trimestre 2023. Cette croissance reflète les initiatives stratégiques de la société et ses efforts pour élargir les indications de son produit phare, WAKIX®.
Les conseils d'InvestingPro suggèrent que la direction d'Harmony a été proactive dans l'amélioration de la valeur actionnariale grâce à des rachats d'actions agressifs. En outre, le solide rendement du flux de trésorerie disponible de la société, tel qu'il ressort de son évaluation, et le fait que ses actifs liquides dépassent les obligations à court terme, fournissent un coussin à la société lorsqu'elle investit dans les essais cliniques et la recherche. Ces mesures financières sont cruciales pour Harmony alors qu'elle navigue dans le processus coûteux et chronophage du développement de médicaments et de l'approbation réglementaire.
Les investisseurs intéressés par Harmony Biosciences peuvent trouver d'autres Perspectives InvestingPro, y compris des informations sur les révisions des bénéfices par les analystes et les niveaux d'endettement de la société, en visitant https://www.investing.com/pro/HRMY. Pour ceux qui souhaitent approfondir les analyses de la société, utilisez le code de coupon PRONEWS24 pour obtenir une réduction supplémentaire de 10 % sur un abonnement annuel ou biannuel Pro et Pro+. Il existe 5 autres InvestingPro Tips disponibles pour Harmony Biosciences, offrant un aperçu complet de la santé financière de la société et de son potentiel de marché.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.