Vendredi, l'action Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) a conservé sa note d'achat et un objectif de prix de 38,00 $ de la part de H.C. Wainwright. Cette affirmation fait suite à l'annonce récente de la société concernant les progrès de son médicament candidat RGX-121 pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type II (MPS II), également connue sous le nom de syndrome de Hunter.
En début de semaine, Regenxbio a achevé une réunion préalable à la demande de licence biologique (BLA) avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La FDA a accepté la proposition de Regenxbio d'utiliser les niveaux de sulfate d'héparane D2S6 dans le liquide céphalo-rachidien comme critère de substitution, ce qui pourrait potentiellement soutenir l'approbation accélérée de RGX-121.
La société se prépare à commencer une soumission en continu de la BLA au troisième trimestre 2024. En outre, une inspection par la FDA du centre d'innovation de fabrication de Regenxbio est prévue au cours du premier semestre 2025. La société a confirmé la comparabilité de son médicament commercial en vrac et du matériel d'essai clinique, produit à l'aide de son processus de plate-forme NAVXpress exclusif.
Un essai de confirmation pour RGX-121 devrait commencer à recruter des patients au cours du second semestre 2025, avant une éventuelle approbation accélérée par la FDA. La phase pivot de l'étude CAMPSIITE a déjà atteint son objectif principal, démontrant une diminution significative des niveaux de D2S6 dans le LCR après 16 semaines de traitement par RGX-121.
Le développement réussi et l'approbation potentielle de RGX-121 pourraient également permettre à Regenxbio de recevoir un bon d'examen prioritaire, d'une valeur d'environ 100 millions de dollars. Ce jalon, associé aux progrès du médicament, justifie la réitération par H.C. Wainwright de la note d'achat et de l'objectif de prix pour l'action de Regenxbio.
Dans d'autres nouvelles récentes, Regenxbio Inc. a fait des progrès significatifs dans ses opérations. La société est sur le point de soumettre une demande de licence de produit biologique (BLA) pour RGX-121, une thérapie génique candidate pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type II (MPS II), également connue sous le nom de syndrome de Hunter. Ce processus de soumission devrait débuter au troisième trimestre 2024.
RBC Capital a maintenu sa note Outperform sur les actions de Regenxbio, citant le positionnement stratégique de la société sur le marché. La société a noté qu'indépendamment des résultats potentiels de la prochaine décision de la PDUFA pour un médicament concurrent de Sarepta Therapeutics, Regenxbio est bien positionné pour entrer sur le marché.
Regenxbio a également annoncé une transition de leadership, Curran Simpson assumant le rôle de président et de directeur général. La société maintient ses perspectives financières, prévoyant un financement opérationnel jusqu'en 2026.
Le cabinet d'analystes H.C. Wainwright a récemment réaffirmé une note d'achat sur les actions de Regenxbio et a augmenté l'objectif de prix à 38,00 $. La société a fait état d'un premier trimestre productif avec un revenu total de 15,6 millions de dollars et une perte nette de 63,3 millions de dollars, soit une diminution par rapport à la perte estimée de 70,7 millions de dollars.
Il s'agit des derniers développements dans les opérations de la société, qui donnent aux investisseurs un aperçu des activités récentes et des plans futurs de la société.
Perspectives InvestingPro
Alors que Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) fait progresser son médicament candidat RGX-121, il est crucial pour les investisseurs de surveiller la santé financière de la société et ses performances sur le marché. Selon les données d'InvestingPro, Regenxbio détient actuellement une capitalisation boursière de 585,16 millions de dollars, avec un ratio Price to Book sur les douze derniers mois au 1er trimestre 2024 de 1,5. Malgré les défis, les liquidités de la société dépassent ses obligations à court terme, ce qui est un signe positif pour sa stabilité financière.
Les conseils d'InvestingPro indiquent que l'action de Regenxbio est en territoire survendu sur la base de son indice de force relative (RSI), ce qui pourrait suggérer un rebond potentiel. De plus, la société se négocie près de son plus bas niveau sur 52 semaines. Les investisseurs qui souhaitent approfondir leur analyse peuvent consulter d'autres conseils d'InvestingPro à l'adresse suivante : https://www.investing.com/pro/RGNX. Ces conseils peuvent aider à évaluer le risque et l'opportunité associés à l'action Regenxbio, en particulier à la lumière de ses récents développements.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.