CAMBRIDGE, Massachusetts et SALISBURY, Angleterre - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) a lancé l'essai clinique KONFIDENT-KID pour son médicament en développement, le sebetralstat, conçu pour traiter l'angio-œdème héréditaire (AOH) chez les patients pédiatriques. L'essai vise à recruter environ 24 enfants, âgés de 2 à 11 ans, dans différentes régions, notamment en Amérique du Nord, en Europe et en Asie.
Le sebetralstat est un inhibiteur de la kallikréine plasmatique administré par voie orale, et l'essai KONFIDENT-KID utilisera une formulation pédiatrique de comprimés à désintégration orale (ODT). Sur une période pouvant aller jusqu'à un an, l'étude recueillera des données sur l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité du médicament.
Ben Palleiko, PDG de KalVista, a déclaré que le début de l'essai, plus tôt que prévu, souligne l'enthousiasme de la communauté médicale et des défenseurs des patients à l'égard d'une nouvelle option thérapeutique potentielle pour l'AOH chez l'enfant. Actuellement, le seul traitement à la demande approuvé par la FDA pour l'AOH pédiatrique est administré par voie intraveineuse.
Si le sebetralstat est approuvé, il s'agira de la première thérapie orale à la demande pour l'AOH chez les enfants dans la tranche d'âge spécifiée et seulement la deuxième de tous les types de traitement à la demande pour ce groupe à être approuvée par la FDA.
KalVista, une société pharmaceutique internationale, a récemment partagé des données positives de phase 3 pour le sebetralstat en février 2024 et a soumis une demande de nouveau médicament (NDA) à la FDA en juin 2024. Les demandes d'approbation au Royaume-Uni, en Europe et au Japon sont prévues pour la fin de l'année.
L'entreprise est spécialisée dans le développement de traitements oraux pour des maladies dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Cependant, comme pour tous les essais pharmaceutiques, les résultats sont soumis à divers risques et incertitudes.
Parmi les autres nouvelles récentes, KalVista Pharmaceuticals, Inc. a fait des progrès significatifs avec sa thérapie orale à la demande, le sebetralstat, pour le traitement de l'angio-œdème héréditaire (AOH). Le médicament a démontré des résultats prometteurs dans l'essai de phase 3 KONFIDENT, réduisant de manière significative le temps de soulagement des symptômes par rapport au placebo. KalVista prévoit de soumettre une nouvelle demande de médicament pour le sebetralstat à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en juin 2024, avec des plans ultérieurs pour des approbations au Royaume-Uni, en Europe et au Japon.
En outre, KalVista a nommé William C. Fairey à son conseil d'administration. La vaste expérience de M. Fairey dans les secteurs pharmaceutique et biotechnologique, en particulier dans la commercialisation de traitements pour les maladies rares, devrait constituer un atout important pour la société.
Cependant, H.C. Wainwright a récemment revu à la baisse son objectif de prix de 24,00 $ à 20,00 $, tout en maintenant une note d'achat. Cet ajustement intervient alors que l'analyste recalibre ses attentes suite au retrait du Facteur XIIa de son modèle financier en prévision de la prochaine soumission sebetralstat.
Perspectives InvestingPro
Alors que KalVista Pharmaceuticals (NASDAQ: KALV) va de l'avant avec son essai KONFIDENT-KID pour le sebetralstat, la santé financière de la société est un élément clé pour les investisseurs qui surveillent son potentiel de mise sur le marché de ce traitement pédiatrique de l'AOH. Avec une capitalisation boursière d'environ 477,15 millions de dollars, KalVista affiche un ratio C/B ajusté de -4,37, reflétant l'anticipation par les investisseurs d'une croissance future malgré la non rentabilité actuelle.
Un conseil important d'InvestingPro à prendre en compte est que KalVista détient plus de liquidités que de dettes sur son bilan, ce qui pourrait constituer un tampon alors qu'elle navigue dans le processus coûteux de développement de médicaments et d'essais cliniques. En outre, bien que les analystes aient revu à la baisse leurs prévisions de bénéfices et ne prévoient pas de rentabilité cette année, les liquidités de la société dépassent ses obligations à court terme, ce qui suggère un certain niveau de résilience financière.
Les investisseurs doivent également noter que les marges brutes de KalVista ont été faibles, avec une marge brute déclarée de -84,87 millions de dollars au cours des douze derniers mois au troisième trimestre 2024. Cette situation, associée au fait que la société brûle rapidement ses liquidités, peut susciter des inquiétudes quant à la durabilité de ses activités sans la commercialisation réussie de ses médicaments candidats.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.