ENCINITAS, Californie - Kiora Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KPRX) a annoncé des résultats significatifs de l'essai clinique ABACUS-1, qui indiquent que son médicament expérimental KIO-301 a entraîné une augmentation de l'activité cérébrale chez les patients atteints de rétinite pigmentaire. Les résultats, présentés le 5 mai 2024 par le professeur Robert James Casson lors de la réunion annuelle de l'ARVO, montrent une augmentation statistiquement significative de l'activité au sein du cortex visuel, mesurée par IRM fonctionnelle.
L'essai a évalué les effets du KIO-301 sur des patients présentant divers degrés de vision de base, depuis ceux qui avaient une perception minimale de la lumière jusqu'à ceux qui pouvaient compter les doigts ou détecter les mouvements de la main. À tous les moments, l'augmentation de l'activité du cortex visuel était statistiquement significative, avec un effet plus prononcé chez les patients ayant une meilleure vision initiale. Cette augmentation était dépendante du temps et corrélée avec les améliorations de l'acuité visuelle et de la vision fonctionnelle précédemment rapportées.
Le KIO-301, une petite molécule photoswitch, est conçu pour restaurer la sensibilité à la lumière des cellules rétiniennes qui peuvent transmettre des signaux neuronaux au cerveau après la perte des photorécepteurs natifs. Le médicament pénètre dans les cellules ganglionnaires de la rétine, qui restent viables malgré la dégénérescence des photorécepteurs dans la rétinite pigmentaire et d'autres maladies héréditaires de la rétine (MIR). En réponse à la lumière, le KIO-301 permet à ces cellules d'envoyer un signal au cerveau, agissant ainsi comme un interrupteur déclenché par la lumière.
Suite à ces résultats prometteurs, Kiora, en partenariat avec Théa Open Innovation, planifie un essai clinique de phase II appelé ABACUS-2. L'objectif est d'étudier plus avant l'efficacité du KIO-301 et de soutenir son approbation potentielle pour le traitement de la rétinite pigmentaire, une maladie héréditaire qui touche environ 1 personne sur 4 000 dans le monde.
Kiora Pharmaceuticals se concentre sur le développement de traitements pour les maladies orphelines de la rétine, notamment la choroïdérémie et la maladie de Stargardt, en plus de la rétinite pigmentaire. Son portefeuille comprend également le KIO-104, un médicament immuno-modulateur pour l'uvéite non infectieuse.
Ces résultats sont basés sur un communiqué de presse et représentent un pas en avant dans le développement de traitements pour les maladies de la rétine pour lesquelles il n'existe pas de thérapies actuellement approuvées. Au fur et à mesure que la recherche progresse, Kiora vise à offrir un nouvel espoir aux patients atteints de ces maladies.
Perspectives InvestingPro
Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX) a récemment communiqué des résultats d'essais cliniques prometteurs pour le KIO-301, offrant potentiellement une nouvelle vie aux patients atteints de rétinite pigmentaire. Alors que la communauté scientifique s'enthousiasme pour ces développements, les investisseurs évaluent la santé financière et les perspectives d'avenir de la société.
Avec une capitalisation boursière de 13,48 millions de dollars, KPRX navigue dans le paysage concurrentiel de l'industrie biotechnologique. Les paramètres financiers de la société reflètent certains défis, comme l'indiquent un ratio cours/bénéfice (C/B) négatif de -0,19 et un ratio C/B ajusté pour les douze derniers mois au quatrième trimestre 2023 de -1,41.
Face à ces chiffres, deux conseils d'InvestingPro se distinguent. Premièrement, KPRX détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui est un signe positif de la liquidité et de la résilience financière de la société. Ceci est particulièrement important pour une société de biotechnologie qui peut avoir besoin de capitaux importants pour financer les recherches et les essais en cours.
Deuxièmement, les analystes ont revu à la hausse leurs bénéfices pour la période à venir, ce qui suggère un certain optimisme quant aux performances futures de l'entreprise, malgré le fait que les analystes ne prévoient pas que l'entreprise sera rentable cette année.
Les investisseurs devraient noter que le prix de l'action de KPRX a historiquement évolué dans la direction opposée du marché. Cela pourrait indiquer un niveau de volatilité et de risque distinct des tendances générales du marché. En outre, les liquidités de la société dépassent les obligations à court terme, ce qui peut apporter une certaine stabilité dans la gestion des dépenses opérationnelles à court terme.
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