PITTSBURGH - Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS), une société de biotechnologie commerciale avec une capitalisation boursière de 5,3 milliards de dollars et des marges bénéficiaires brutes impressionnantes de 92,5%, a annoncé aujourd'hui une mise à jour sur le processus réglementaire de son produit de thérapie génique, le beremagene geperpavec-svdt (B-VEC), destiné au traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD). Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a annulé l'explication orale prévue jeudi dernier et a plutôt demandé des réponses écrites de la société concernant les questions en suspens.
Selon Krystal Biotech, il n'y a pas d'objections majeures de la part de l'EMA concernant l'approbation complète du B-VEC. La société reste confiante dans sa capacité à résoudre les problèmes post-commercialisation restants et estime que cet échange supplémentaire avec l'EMA bénéficiera aux patients souffrant d'EBD. L'avis du CHMP est désormais attendu au premier trimestre 2025, le calendrier de lancement de la société pour l'Allemagne restant prévu pour le deuxième trimestre 2025.
L'EBD est une maladie génétique rare et grave qui entraîne une peau extrêmement fragile pouvant se cloque et se déchirer à la moindre friction ou traumatisme. Le B-VEC est une thérapie génique non invasive et redosable conçue pour délivrer des copies du gène COL7A1 afin de traiter l'EBD au niveau moléculaire. La thérapie a été approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en mai 2023 et est vendue aux États-Unis sous le nom de VYJUVEK®.
Krystal Biotech se concentre sur le développement et la commercialisation de médicaments génétiques pour les maladies présentant des besoins médicaux non satisfaits élevés. Le premier produit commercial de la société, VYJUVEK®, est la première thérapie génique redosable et le premier traitement approuvé par la FDA pour l'EBD. Selon les données d'InvestingPro, la société maintient une santé financière solide avec un ratio de liquidité générale de 7,97 et a réalisé une croissance remarquable de ses revenus de plus de 2.700% au cours des douze derniers mois.
Cette mise à jour est basée sur un communiqué de presse de Krystal Biotech, Inc. Les déclarations prospectives de la société concernant le calendrier d'examen de l'EMA et le lancement commercial dans l'Union européenne sont soumises à divers facteurs, notamment l'examen réglementaire et les approbations de commercialisation. L'analyse d'InvestingPro montre que l'action a réalisé un solide rendement depuis le début de l'année de 49,3%, avec des informations supplémentaires disponibles dans le rapport de recherche Pro complet, qui fournit une analyse approfondie de cette action et de 1.400+ autres actions américaines.
Dans d'autres nouvelles récentes, Krystal Biotech, une société de thérapie génique, a rapporté des résultats solides pour le troisième trimestre 2024. La société a connu une augmentation significative du bénéfice par action, passant de 0,54$ au deuxième trimestre à 0,95$, et une croissance substantielle des revenus de son produit phare, VYJUVEK, qui a généré des revenus nets de 83,8 millions de dollars au troisième trimestre. Ces développements récents sont dus à des stratégies commerciales réussies, notamment un fort accent mis sur l'expérience des patients et des médecins.
Krystal Biotech a également fourni des mises à jour sur ses plans d'expansion en Europe et au Japon, ainsi que sur les avancées de son pipeline clinique. La société se prépare à un avis du CHMP en Europe et à un lancement en 2025 au Japon, avec des plans pour lancer commercialement B-VEC dans les deux régions en 2025. De plus, la société s'attend à des lectures de données intermédiaires d'ici la fin de 2024 pour plusieurs produits de son pipeline clinique.
En termes de finances, la société a rapporté une position solide, avec 374 millions de dollars en liquidités et investissements à la fin du troisième trimestre 2024. Cependant, il est important de noter que les dépenses de recherche et développement ont augmenté à 13,5 millions de dollars en raison de l'augmentation des coûts cliniques et de fabrication. Malgré cela, la société prévoit d'atteindre un paiement d'étape de 300 millions de dollars lié au règlement PeriphaGen au début de 2025.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.