BOSTON - X4 Pharmaceuticals (NASDAQ:XFOR) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé les capsules XOLREMDI™ (mavorixafor) pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints du syndrome WHIM, afin d'augmenter le nombre de neutrophiles et de lymphocytes matures circulants.
Il s'agit de la première thérapie spécifiquement indiquée pour le syndrome WHIM, une immunodéficience primaire rare et un trouble neutropénique chronique causés par un dysfonctionnement de la voie CXCR4.
L'approbation est basée sur l'essai clinique de phase 3 4WHIM, qui a démontré que XOLREMDI augmentait le temps au-dessus du seuil pour la numération absolue des neutrophiles et des lymphocytes par rapport au placebo. L'essai a également montré une réduction du taux d'infections chez les patients traités avec le médicament.
Paula Ragan, Ph.D., présidente et directrice générale de X4 Pharmaceuticals, a exprimé sa gratitude à la communauté du syndrome WHIM et aux organismes de réglementation pour le soutien qu'ils ont apporté à la mise au point de cette thérapie ciblée. L'Immune Deficiency Foundation s'est également félicitée de l'approbation, notant l'avancée significative pour les personnes vivant avec cette maladie.
Selon le communiqué de presse, les effets indésirables les plus fréquents au cours de l'essai comprenaient la thrombocytopénie, le pityriasis, l'éruption cutanée, la rhinite, l'épistaxis, les vomissements et les vertiges. XOLREMDI est contre-indiqué avec les médicaments dont la clairance dépend fortement du CYP2D6 et comporte un avertissement de toxicité embryo-fœtale.
En même temps que l'approbation, X4 a reçu un bon d'examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares, qui peut être utilisé pour l'examen prioritaire d'une demande ultérieure ou vendu à un autre promoteur de médicaments.
X4 a également lancé X4Connect, un programme de soutien pour les patients américains, fournissant des ressources et de l'aide pour ceux qui suivent un traitement avec XOLREMDI, qui sera disponible par l'intermédiaire de la pharmacie spécialisée partenaire PANTHERx® Rare.
Perspectives InvestingPro
Alors que X4 Pharmaceuticals (NASDAQ:XFOR) célèbre l'approbation par la FDA de XOLREMDI™ pour le syndrome de WHIM, la santé financière et la performance boursière de la société fournissent un contexte plus large pour les investisseurs. Selon les données en temps réel d'InvestingPro, X4 Pharmaceuticals détient une capitalisation boursière de 195,65 millions de dollars. Malgré les résultats cliniques positifs et la récente approbation de la FDA, les mesures financières de la société indiquent des défis, avec un ratio P/E ajusté pour les douze derniers mois au quatrième trimestre 2023 s'élevant à -1,93, reflétant le manque actuel de rentabilité de la société.
L'action de la société a connu une certaine volatilité avec une hausse significative du prix au cours des six derniers mois, affichant un rendement total de 64,52 %, mais le rendement total du prix sur un an indique une baisse de 20,75 %. Cela suggère que, bien que l'action ait enregistré des gains importants à court terme, elle a été confrontée à des défis sur une période plus longue.
Parmi les conseils d'InvestingPro pour X4 Pharmaceuticals, deux se distinguent. Tout d'abord, malgré la consommation rapide de liquidités de la société, celle-ci détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui pourrait lui conférer une certaine flexibilité financière à court terme. Deuxièmement, les analystes ont revu leurs bénéfices à la hausse pour la période à venir, ce qui indique un changement potentiel dans la trajectoire financière de la société après l'approbation de XOLREMDI™.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.