BOSTON et LONDRES - Centessa Pharmaceuticals plc (NASDAQ:CNTA), société biopharmaceutique au stade clinique, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé sa demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament de recherche (Investigational New Drug - IND). Cette autorisation ouvre la voie aux essais cliniques de phase 1 d'ORX750, un nouveau médicament candidat destiné à traiter la narcolepsie et potentiellement d'autres troubles du sommeil et de l'éveil.
ORX750 est un agoniste sélectif du récepteur 2 de l'orexine (OX2R), administré par voie orale, qui cible la perte de neurones à orexine, une condition associée à la narcolepsie de type 1 (NT1). Le médicament est également prometteur pour le traitement de la narcolepsie de type 2 (NT2), de l'hypersomnie idiopathique (IH) et d'autres troubles similaires. L'étude de phase 1 à venir évaluera la sécurité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du médicament chez des volontaires adultes en bonne santé.
L'essai comportera des doses à ascension unique (SAD) et des doses à ascension multiple (MAD), ainsi qu'une évaluation pharmacodynamique croisée. Cette évaluation comprendra le test de maintien de l'éveil (MWT) et l'échelle de somnolence de Karolinska (KSS) afin d'évaluer les effets du médicament sur les sujets privés de sommeil. Ces tests sont conçus pour fournir des données préliminaires de preuve de concept et aider à la sélection de la dose pour les essais ultérieurs sur les populations de patients NT1, NT2 et IH.
La FDA a spécifié une limite d'exposition maximale pour l'étude, qui, selon Centessa, dépasse de manière significative les doses efficaces prévues d'ORX750 pour les indications ciblées, ce qui indique que la limite ne devrait pas avoir d'impact sur les activités de développement clinique prévues pour le médicament.
Saurabh Saha, MD, PhD, CEO de Centessa, s'est montré optimiste quant à l'étude à venir, qu'il a décrite comme une " étude de phase 1 élégante et adaptative " qui devrait produire des données de preuve de concept au cours du second semestre 2024.
L'approche de Centessa en matière de développement de médicaments se concentre sur la création de médicaments transformateurs pour les patients, avec un portefeuille qui comprend des programmes dans les domaines de l'hémophilie, de l'immuno-oncologie et des troubles du sommeil et de l'éveil. Bien que la société fonde de grands espoirs sur ORX750, il est important de noter que l'efficacité et l'innocuité du médicament n'ont pas encore été établies et qu'elles dépendront des résultats des essais cliniques en cours et à venir.
L'annonce de l'autorisation de la FDA pour ORX750 est basée sur un communiqué de presse de Centessa Pharmaceuticals.
Perspectives InvestingPro
Alors que Centessa Pharmaceuticals (NASDAQ:CNTA) attire l'attention avec l'approbation par la FDA de sa demande d'IND pour ORX750, les investisseurs surveillent de près la santé financière et la performance du marché de la société. Selon les données d'InvestingPro, Centessa détient une capitalisation boursière de 1,06 milliard de dollars, ce qui témoigne du potentiel de croissance de la société de biotechnologie aux yeux des investisseurs. Notamment, le chiffre d'affaires de la société au cours des douze derniers mois au T4 2023 s'élevait à 6,85 millions de dollars, avec une marge bénéficiaire brute remarquable de 100%. Cela indique que Centessa gère efficacement son coût des marchandises vendues, bien qu'il soit important de reconnaître que la société a enregistré une perte d'exploitation de 171,28 millions de dollars au cours de la même période, reflétant les coûts élevés associés à la recherche et au développement dans l'industrie biopharmaceutique.
Les investisseurs sont également encouragés par le fort rendement de l'action au cours de l'année dernière, avec une augmentation de 112,68 %, ce qui témoigne de la confiance du marché. Cependant, un conseil d'InvestingPro souligne que les analystes ne prévoient pas que la société sera rentable cette année, ce qui est une considération essentielle pour ceux qui évaluent la viabilité à long terme de leur investissement. En outre, les liquidités de Centessa dépassent les obligations à court terme, ce qui offre une certaine protection financière pendant que la société navigue dans le processus coûteux de développement de médicaments et d'essais cliniques.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.