CLEVELAND - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) a annoncé lundi que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a émis une lettre de réponse complète (CRL) concernant sa demande de licence biologique (BLA) pour le zamikeracel prademagene (pz-cel), une thérapie génétiquement corrigée conçue pour les patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB).
Le LCR, qui fait suite à une réunion d'examen de fin de cycle avec la FDA en mars, demande des informations supplémentaires sur la chimie, la fabrication et les contrôles (CMC). La FDA n'a pas soulevé d'inquiétudes quant à l'efficacité clinique ou aux données de sécurité du pz-cel, et n'a pas non plus demandé de nouveaux essais cliniques. L'agence exige néanmoins une validation plus poussée des méthodes de fabrication et de test de libération.
Le PDG d'Abeona, Vish Seshadri, s'est dit déçu par le LCR mais a assuré les parties prenantes de l'engagement de l'entreprise à répondre rapidement aux exigences de la FDA. La société prévoit de soumettre à nouveau la BLA avec les informations CMC demandées au cours du troisième trimestre 2024.
La soumission BLA initiale, qui a obtenu la désignation d'examen prioritaire, a été soutenue par les données de l'étude pivot de phase 3 VIITAL™ et d'une étude de phase 1/2a, suggérant que pz-cel peut offrir une cicatrisation durable des plaies et une réduction de la douleur avec une seule application sur des plaies importantes et chroniques.
Abeona organisera une conférence téléphonique et un webcast mardi pour discuter des détails des informations CMC demandées par la FDA. Le webcast sera disponible sur le site web de la société consacré aux relations avec les investisseurs.
Prademagene zamikeracel est une thérapie autologue expérimentale qui vise à corriger le défaut génétique à l'origine de la RDEB en incorporant un gène COL7A1 fonctionnel dans les cellules de la peau du patient. Le traitement a reçu plusieurs désignations de la part de la FDA, notamment Regenerative Medicine Advanced Therapy et Breakthrough Therapy.
Abeona produit pz-cel dans son usine de thérapie génique et cellulaire de Cleveland, dans l'Ohio, qui est en mesure d'assurer une production commerciale dès l'approbation de la FDA.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse d'Abeona Therapeutics.
Perspectives InvestingPro
Au milieu des récents développements de la FDA, Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) reste une société intéressante pour les investisseurs, en particulier si l'on considère les mesures de performance et les perspectives des analystes.
Selon les données d'InvestingPro, Abeona détient une capitalisation boursière de 201,33 millions de dollars, ce qui suggère une présence significative dans l'industrie de la biotechnologie. Malgré les difficultés rencontrées avec la lettre de réponse complète de la FDA, les analystes sont optimistes quant à la croissance des ventes de la société pour l'année en cours, ce qui est un signe positif pour la position d'Abeona sur le marché.
Les conseils d'InvestingPro indiquent qu'Abeona a plus de liquidités que de dettes dans son bilan, un signe rassurant de santé financière qui peut apporter une certaine stabilité alors que la société navigue dans le paysage réglementaire. En outre, les liquidités de la société dépassent ses obligations à court terme, ce qui constitue une preuve supplémentaire d'une base financière solide.
Les investisseurs doivent noter qu'Abeona a connu une forte performance au cours de l'année dernière, avec un rendement total de 135,09%. Cette performance est complétée par une hausse significative du cours au cours des six derniers mois, avec un rendement de 82,85 %. Ces chiffres mettent en évidence la dynamique récente de l'action, ce qui pourrait être un facteur pour ceux qui envisagent d'investir dans Abeona.
Pour ceux qui souhaitent approfondir les données financières et les perspectives d'avenir d'Abeona, InvestingPro offre des informations et des mesures supplémentaires. Actuellement, il y a 11 autres conseils d'InvestingPro disponibles qui pourraient aider les investisseurs à prendre des décisions plus éclairées. Utilisez le code de réduction PRONEWS24 pour bénéficier d'une réduction supplémentaire de 10% sur un abonnement annuel ou bi-annuel Pro et Pro+, et libérer tout le potentiel des outils analytiques d'InvestingPro.
Les données et les informations fournies visent à donner aux investisseurs une compréhension complète de la santé financière actuelle et du potentiel d'Abeona, en particulier à la lumière de la récente correspondance de la FDA.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.