WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) a annoncé jeudi que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a levé une suspension clinique partielle sur son médicament expérimental PTC518 pour la maladie de Huntington (HD) suite aux résultats intermédiaires encourageants d'une étude de phase 2.
Les données sur 12 mois de l'étude PIVOT-HD ont montré que le PTC518 a entraîné une réduction dose-dépendante des taux de protéine huntingtine mutante (mHTT) dans le sang et le liquide céphalo-rachidien (LCR) au sein d'une cohorte de patients atteints de la maladie de Huntington. L'étude a également observé un ralentissement de la progression des symptômes moteurs, avec une aggravation moindre du score moteur total (TMS) chez les patients traités par PTC518 par rapport au placebo.
Le profil favorable d'innocuité et de tolérabilité de PTC518 est resté constant tout au long de la période de traitement de 12 mois. Le Dr Matthew B. Klein, PDG de PTC Therapeutics, a exprimé son optimisme quant au potentiel du médicament en tant que traitement de fond de la maladie de Huntington, une maladie génétique rare qui entraîne une détérioration progressive des cellules nerveuses du cerveau.
L'analyse intermédiaire a révélé que les patients recevant des doses de 5 mg et de 10 mg de PTC518 ont connu une réduction de 22 % et de 43 % des niveaux de mHTT dans le sang, respectivement. Des réductions similaires ont également été observées dans le LCR. La progression des symptômes moteurs a ralenti de manière plus significative chez les patients recevant la dose de 10 mg que chez ceux recevant la dose de 5 mg ou le placebo.
La décision de la FDA de lever la suspension clinique partielle permettra à PTC Therapeutics de poursuivre le développement du PTC518. La société prévoit de discuter de ces résultats lors d'une conférence téléphonique et d'un webcast.
Le PTC518 fait partie de la plateforme technologique d'épissage de PTC, conçue pour réduire la production de la protéine toxique mHTT, qui entraîne des lésions neuronales et la progression de la maladie. Cette molécule biodisponible par voie orale se distingue par sa capacité à traverser la barrière hémato-encéphalique et par ses propriétés sélectives.
La maladie de Huntington affecte le système nerveux central, provoquant un large éventail de symptômes, notamment des mouvements anormaux et un déclin cognitif. Il n'existe actuellement aucun traitement curatif de la maladie de Huntington et aucun médicament approuvé qui puisse retarder son apparition ou ralentir sa progression, ce qui souligne l'importance du développement du PTC518.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de PTC Therapeutics, Inc.
Dans d'autres nouvelles récentes, PTC Therapeutics a fait l'objet de plusieurs développements importants. Goldman Sachs a maintenu sa note de vente sur les actions de la société, mais a relevé son objectif de prix de 18 à 32 dollars suite à la décision de la Commission européenne (CE) de ne pas approuver le deuxième avis négatif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) sur le Translarna, un médicament développé par PTC Therapeutics.
Jefferies a également relevé son objectif de prix pour l'action, de 35 à 46 dollars, en maintenant une note d'achat après une réévaluation du Translarna. Raymond James a quant à lui relevé la note de PTC Therapeutics de "underperform" à "market perform", réintroduisant les revenus de Translarna EU dans son modèle financier après la décision de la Commission européenne.
La décision de la Commission européenne de maintenir la présence du Translarna sur le marché européen dans le cadre de l'autorisation existante a fait l'objet de nombreuses discussions. Cette décision fait suite à une demande d'évaluation supplémentaire de l'ensemble des preuves, y compris les données des registres de patients et les preuves en situation réelle. La position de la Commission européenne a incité PTC Therapeutics à suspendre ses prévisions de recettes pour l'année jusqu'à ce que des éclaircissements supplémentaires soient apportés.
PTC Therapeutics a également annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accepté sa demande de licence biologique (BLA) pour Upstaza, un candidat à la thérapie génique pour le traitement de la déficience en acide L-amino-décarboxylase aromatique (AADC), et lui avait accordé une évaluation prioritaire.
Perspectives InvestingPro
Alors que PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) continue de progresser avec son médicament expérimental PTC518 pour la maladie de Huntington, il est important de prendre en compte la santé financière et le sentiment du marché qui entourent la société. La récente décision de la FDA a des implications potentielles sur la performance des actions de PTCT et sur ses perspectives d'avenir.
Les données d'InvestingPro montrent que PTCT a une capitalisation boursière de 2,73 milliards de dollars, ce qui reflète la confiance des investisseurs dans le pipeline de l'entreprise et sa position sur le marché. Malgré un environnement difficile, PTCT a réussi à atteindre une croissance des revenus de 20,39% au cours des douze derniers mois au 1er trimestre 2024, ce qui témoigne de la résilience de l'entreprise et de ses initiatives stratégiques.
Cependant, l'entreprise n'est pas à l'abri de difficultés. Les analystes ne s'attendent pas à ce que PTCT soit rentable cette année, comme l'indique un ratio C/B négatif de -4,63 et un ratio C/B ajusté de -7,14. Cela correspond à la performance récente de l'entreprise, qui n'a pas été rentable au cours des douze derniers mois. La croissance du chiffre d'affaires a connu une baisse trimestrielle de -4,66% au premier trimestre 2024, ce qui suggère que la société pourrait être confrontée à des vents contraires dans sa performance financière.
Sur une note positive, PTCT a affiché un fort rendement au cours des trois derniers mois, avec un rendement total de 20,7 %. En outre, le titre a connu une forte hausse au cours des six derniers mois, avec un rendement de 31,73 %. Cela pourrait indiquer l'optimisme des investisseurs suite aux avancées de la société dans le développement de médicaments et aux résultats intermédiaires positifs de l'étude PIVOT-HD.
Les conseils d'InvestingPro pour PTCT soulignent également que la société ne verse pas de dividendes aux actionnaires, ce qui n'est pas rare pour les sociétés de biotechnologie qui réinvestissent leurs bénéfices dans la recherche et le développement.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.