CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), société de biotechnologie spécialisée dans les maladies neuromusculaires et cardiaques, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à son candidat de thérapie génique, SGT-003, plusieurs désignations visant à accélérer son développement pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Ces désignations comprennent les maladies pédiatriques rares, les médicaments orphelins et la procédure accélérée.
La société se prépare à lancer les sites d'essais cliniques en avril prochain, le dosage des patients devant débuter au deuxième trimestre 2024. L'essai clinique de phase 1/2 à venir, baptisé INSPIRE Duchenne, est conçu pour évaluer la sécurité et la tolérabilité de SGT-003 chez les patients pédiatriques. Cet essai ouvert et multicentrique administrera SGT-003 en une seule perfusion intraveineuse dans deux cohortes d'enfants âgés de 4 à moins de 8 ans.
SGT-003 est une thérapie de nouvelle génération qui utilise une capside brevetée pour délivrer une forme raccourcie de la protéine dystrophine, cruciale pour la fonction musculaire. Les études précliniques suggèrent que SGT-003 pourrait offrir des améliorations significatives par rapport aux traitements existants en améliorant la fonction musculaire et la durabilité.
Bo Cumbo, président-directeur général de Solid Biosciences, a fait part de l'engagement de l'entreprise à répondre au besoin urgent de traitements transformateurs pour la DMD, une maladie génétique débilitante qui touche principalement les garçons et entraîne une dégénérescence musculaire progressive. Le Dr Gabriel Brooks, médecin en chef de Solid Biosciences, a souligné le potentiel du SGT-003 à améliorer de manière significative les résultats cliniques pour les patients atteints de DMD.
La désignation de maladie pédiatrique rare par la FDA est réservée aux maladies graves ou potentiellement mortelles qui touchent moins de 200 000 enfants aux États-Unis. Si une demande de nouveau médicament pour le SGT-003 est approuvée, Solid Biosciences pourrait bénéficier d'un bon d'examen prioritaire, qui peut être utilisé pour accélérer le processus d'examen d'un autre produit ou être vendu/transféré.
Solid Biosciences prévoit de fournir une première mise à jour sur la sécurité de l'essai INSPIRE Duchenne d'ici la mi-2024 et prévoit de publier les premières données d'expression et fonctionnelles de l'essai au quatrième trimestre 2024.
Cette annonce est basée sur un communiqué de presse de Solid Biosciences.
Perspectives InvestingPro
Alors que Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) accélère ses efforts pour mettre le SGT-003 à la disposition des patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), les investisseurs surveillent de près la santé financière et la performance du marché de la société. Avec une capitalisation boursière de 502,92 millions de dollars, Solid Biosciences est un acteur biotechnologique de taille moyenne dans le secteur. Malgré le manque de rentabilité au cours des douze derniers mois, comme l'indique le ratio C/B négatif de -5,23, l'action de la société a connu une appréciation significative, avec un rendement total du cours sur six mois de 428,57% et un rendement total du cours sur un an de 181,01%. Cela suggère une forte confiance des investisseurs dans le potentiel de SGT-003 et dans la direction stratégique de la société.
Un conseil d'InvestingPro souligne que Solid Biosciences détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui est un signe positif pour la stabilité financière de la société alors qu'elle s'engage dans le processus coûteux des essais cliniques. De plus, le fait que deux analystes aient revu à la hausse leurs bénéfices pour la période à venir pourrait refléter un optimisme croissant quant aux performances futures de la société.
Malgré les difficultés liées au développement de médicaments, en particulier dans le secteur des biotechnologies, la forte trésorerie de Solid Biosciences et les récentes révisions des analystes constituent des signaux encourageants pour les investisseurs. Pour ceux qui souhaitent approfondir les perspectives de la société, InvestingPro propose des informations et des indicateurs supplémentaires. Il existe 12 autres conseils d'InvestingPro pour Solid Biosciences, que l'on peut consulter à l'adresse https://www.investing.com/pro/SLDB. Les lecteurs intéressés peuvent utiliser le code de réduction PRONEWS24 pour bénéficier d'une réduction supplémentaire de 10 % sur un abonnement annuel ou biannuel Pro et Pro+.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.