FOSTER CITY, Californie - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) a reçu une recommandation positive de l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) pour le remboursement public de LIVMARLI® (solution orale de maralixibat).
Cette décision fait suite à l'approbation préalable de LIVMARLI par Santé Canada en 2023 pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS), une maladie génétique rare du foie.
Cette recommandation constitue un développement important pour les patients atteints du syndrome d'Alagille, qui souffrent de fortes démangeaisons dues à la cholestase, une affection caractérisée par l'accumulation d'acides biliaires dans le foie. Chris Peetz, PDG de Mirum, a souligné l'importance de rendre le traitement largement disponible, notant l'impact sévère de l'ALGS, qui commence généralement dans l'enfance.
L'approbation de l'ACMTS est basée sur les données de l'étude ICONIC, qui a démontré des réductions significatives du prurit et des acides biliaires sériques chez les patients, avec des effets soutenus sur plusieurs années. LIVMARLI est le seul médicament approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints d'ALGS au Canada et son utilisation est également autorisée aux États-Unis et en Europe.
L'ALGS affecte les voies biliaires et peut conduire à une maladie hépatique progressive. Cette maladie est souvent indiquée pour des greffes de foie en raison du prurit. LIVMARLI, un inhibiteur du transporteur iléal d'acides biliaires (IBAT), est administré par voie orale une fois par jour. Il est approuvé pour les patients atteints d'ALGS âgés de trois mois et plus aux États-Unis, de deux mois et plus en Europe, et par Santé Canada.
Mirum Pharmaceuticals se concentre sur le développement de traitements pour les maladies rares. En plus de LIVMARLI, la société a deux autres médicaments approuvés et des traitements expérimentaux dans son pipeline pour d'autres maladies du foie.
La société met en garde contre le fait que ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives concernant le succès commercial potentiel de LIVMARLI et son efficacité au-delà du traitement du prurit. Ces déclarations sont soumises à des risques et à des incertitudes, et les résultats réels peuvent différer matériellement.
Cet article est basé sur un communiqué de presse.
Perspectives InvestingPro
Alors que Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) continue de progresser dans la fourniture de traitements pour les maladies rares, de récentes données et perspectives d'InvestingPro brossent un tableau financier détaillé de la société. Malgré le succès clinique de LIVMARLI, les analystes sont prudents quant à la rentabilité de la société à court terme.
Selon InvestingPro Tips, les analystes ont revu leurs estimations de bénéfices à la baisse et ne s'attendent pas à ce que Mirum soit rentable cette année. Cela correspond aux mesures financières actuelles de la société, qui indiquent que Mirum n'a pas été rentable au cours des douze derniers mois à partir du quatrième trimestre 2023.
Sur une note positive, les actifs liquides de Mirum dépassent ses obligations à court terme, ce qui suggère un certain degré de stabilité financière dans la gestion de ses passifs immédiats. De plus, l'entreprise fonctionne avec un niveau modéré d'endettement, ce qui peut lui donner une certaine flexibilité dans ses opérations et ses stratégies d'investissement. Il est important de noter que Mirum ne verse pas de dividendes aux actionnaires, ce qui est courant pour les entreprises axées sur la croissance et le réinvestissement.
Si l'on examine de plus près les données d'InvestingPro, la capitalisation boursière de Mirum s'élève à environ 1,2 milliard de dollars, ce qui reflète l'évaluation de l'entreprise par le marché. La croissance des revenus a été impressionnante, avec un bond de 141,85% au cours des douze derniers mois à compter du quatrième trimestre 2023, ce qui pourrait être une indication du potentiel de la société et de la réponse du marché à ses traitements tels que LIVMARLI.
Cependant, le ratio C/B est actuellement négatif à -7,32, ce qui souligne le manque de rentabilité au cours de la période récente. Les investisseurs doivent également savoir que le ratio Cours / Livre de la société est de 4,81, ce qui pourrait suggérer une prime par rapport à sa valeur comptable.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.