GERMANTOWN, MD - Precigen, Inc. (NASDAQ:PGEN), société biopharmaceutique, a annoncé aujourd'hui les résultats positifs d'une étude pivot de phase 1/2 portant sur son produit de thérapie génique, le PRGN-2012. L'étude, qui évaluait la sécurité et l'efficacité du traitement chez des patients atteints de papillomatose respiratoire récurrente (PRR), a atteint ses principaux critères d'évaluation.
Le traitement expérimental a permis à 51 % des participants d'obtenir une réponse complète, c'est-à-dire qu'ils n'ont pas eu besoin d'intervention chirurgicale pour la PRR dans les 12 mois qui ont suivi le traitement. En outre, 86 % des patients ont vu leur nombre d'interventions chirurgicales diminuer par rapport à l'année précédant l'administration du PRGN-2012. Le nombre médian d'interventions chirurgicales est passé de quatre avant le traitement à zéro après le traitement.
Le PRGN-2012 a également été bien toléré, sans toxicité limitant la dose ni événement indésirable lié au traitement supérieur au grade 2. De plus, le traitement a été associé à des améliorations significatives des scores de Derkay, qui mesurent la sévérité de la PRR, et des scores de qualité de vie chez les patients ayant répondu complètement au traitement.
La PRR est une maladie rare caractérisée par la croissance de tumeurs bénignes dans les voies respiratoires, causée par les types 6 ou 11 du virus du papillome humain (VPH). Le traitement standard actuel implique des interventions chirurgicales répétées, et il n'existe pas de traitement approuvé par la FDA. Le PRGN-2012, s'il est approuvé, pourrait être la première option thérapeutique de ce type.
La conception de l'étude comprenait une cohorte initiale d'escalade de la dose suivie d'un groupe plus important recevant la dose recommandée pour la phase 2 par injection sous-cutanée. Le traitement a induit des réponses des cellules T spécifiques du HPV 6/11, avec une plus grande expansion des cellules T périphériques spécifiques du HPV chez les répondeurs par rapport aux non-répondeurs.
La société prévoit de discuter de ces résultats avec la FDA dans le cadre d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques dans le cadre d'une procédure d'approbation accélérée, prévue pour le second semestre 2024. Precigen se prépare également à un lancement commercial potentiel en 2025, sous réserve d'approbation.
Cette annonce est basée sur un communiqué de presse de Precigen, Inc. Les résultats détaillés ont été présentés lors de la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) et feront l'objet d'une discussion plus approfondie lors d'un événement diffusé sur le web par la société.
Perspectives InvestingPro
Alors que Precigen, Inc. (NASDAQ:PGEN) partage les résultats prometteurs de son étude pivot, la perspective financière de la société ajoute un autre niveau de considération pour les investisseurs. Selon des données récentes d'InvestingPro, la capitalisation boursière de Precigen s'élève à 366,77 millions USD, ce qui reflète l'évaluation actuelle de la société par le marché.
Malgré les résultats cliniques positifs, les indicateurs financiers de l'entreprise laissent entrevoir quelques difficultés. La marge bénéficiaire brute de la société au cours des douze derniers mois (T1 2024) était notamment négative à -935,91%, ce qui indique que les coûts ont largement dépassé les revenus au cours de cette période. De plus, la société a connu une baisse substantielle de ses revenus de 76,6 % au cours des douze derniers mois (T1 2024).
Dans le contexte de ces résultats financiers, deux conseils d'InvestingPro mettent en évidence des considérations critiques pour les investisseurs. Premièrement, Precigen détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui pourrait lui conférer une certaine flexibilité financière à court terme. Cependant, la société brûle rapidement ses liquidités, ce qui peut soulever des inquiétudes quant à sa viabilité financière à long terme, en particulier lorsqu'elle se prépare à d'éventuels efforts de commercialisation.
Les investisseurs intéressés par une analyse plus approfondie de la santé financière et des perspectives d'avenir de Precigen peuvent trouver des informations supplémentaires sur Perspectives InvestingPro. Il y a actuellement 9 autres conseils d'InvestingPro disponibles pour PGEN sur https://www.investing.com/pro/PGEN. Ces conseils pourraient fournir des indications précieuses sur la possibilité que les succès cliniques actuels de la société se traduisent par des gains financiers. Pour ceux qui envisagent de s'abonner à InvestingPro, utilisez le code de coupon PRONEWS24 pour bénéficier d'une réduction supplémentaire de 10 % sur un abonnement annuel ou biannuel Pro et Pro+.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.