CRANBURY, N.J. - L'Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) de Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) pour RP-L102, un candidat de thérapie génique pour le traitement de l'anémie de Fanconi (FA), groupe de complémentation A. Cette maladie génétique rare se caractérise par une insuffisance de la moelle osseuse (BMF), une prédisposition au cancer et des malformations congénitales.
La soumission de l'AMM est une étape importante dans le développement du RP-L102, qui a montré des résultats prometteurs dans un essai clinique mondial de phase 1/2. Les données de l'essai ont indiqué que RP-L102 peut obtenir une correction génétique et phénotypique durable chez les patients atteints d'AF, ainsi qu'une stabilisation hématologique, jusqu'à 42 mois après le traitement. Le traitement, qui ne nécessite pas de conditionnement cytotoxique, a présenté un profil de sécurité très favorable, aucun événement indésirable significatif n'ayant été signalé.
Kinnari Patel, président et directeur de l'exploitation de Rocket Pharmaceuticals, a exprimé sa gratitude aux patients, aux familles et aux chercheurs qui ont participé à l'atteinte de cette étape cruciale, soulignant l'engagement de l'entreprise à travailler avec l'EMA pour apporter ce traitement potentiel aux patients qui en ont besoin.
L'AF est une maladie potentiellement mortelle qui provoque généralement une FBM au cours des dix premières années de la vie. Bien que la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques (GCSH) puisse traiter la composante hématologique de l'AF, elle comporte des risques substantiels, notamment une probabilité accrue de malignités dans les organes solides.
Le RP-L102 est constitué de cellules souches hématopoïétiques dérivées du patient, modifiées par un vecteur lentiviral pour inclure une copie fonctionnelle du gène FANCA. La thérapie a reçu plusieurs désignations de la part des agences réglementaires, notamment les désignations Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric Disease et Fast Track de la FDA aux États-Unis, ainsi que les désignations PRIME et Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) dans l'Union européenne.
Rocket Pharmaceuticals est également en bonne voie pour soumettre une demande de licence biologique (BLA) à la Food and Drug Administration (FDA) américaine au cours du premier semestre 2024.
Cet article est basé sur un communiqué de presse de Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Perspectives InvestingPro
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) a atteint un moment charnière avec l'acceptation par l'Agence européenne des médicaments de son AMM pour le RP-L102, offrant potentiellement un nouvel horizon aux patients atteints d'anémie de Fanconi. Alors que les investisseurs observent les progrès de la société dans le secteur de la biotechnologie, des données et analyses récentes d'InvestingPro fournissent une perspective financière plus approfondie sur Rocket Pharmaceuticals.
La capitalisation boursière de la société s'élève actuellement à environ 2,42 milliards de dollars, ce qui reflète son potentiel de croissance et la confiance des investisseurs dans son pipeline. Cependant, avec un ratio C/B négatif de -9,10 et un ratio C/B ajusté pour les douze derniers mois au quatrième trimestre 2023 de -9,49, il est évident que Rocket Pharmaceuticals est encore dans une phase de développement, privilégiant la recherche et le développement à la rentabilité immédiate.
Notamment, Rocket Pharmaceuticals détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan - un conseil d'InvestingPro qui suggère une assise financière solide pour soutenir ses essais cliniques en cours et ses futurs efforts de commercialisation. De plus, sept analystes ont révisé leurs bénéfices à la hausse pour la période à venir, ce qui indique une perspective positive sur la performance financière de l'entreprise.
Bien que la société ait affiché un rendement élevé au cours de l'année dernière, avec un rendement total de 55,98 %, les analystes ne s'attendent pas à ce que la société soit rentable cette année, ce qui est un scénario courant pour les sociétés de biotechnologie qui investissent massivement dans des traitements novateurs. Néanmoins, la forte hausse du cours au cours des six derniers mois, qui s'élève à 37,38 %, témoigne de l'optimisme des investisseurs à l'égard des perspectives de Rocket Pharmaceuticals.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.