ROCKVILLE, Md - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) a communiqué les résultats optimistes d'un essai de phase I/IIa portant sur ABBV-RGX-314, une thérapie génique unique potentielle pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) humide. L'étude, récemment publiée dans The Lancet, révèle que les patients recevant une dose unique d'ABBV-RGX-314 ont vu leur vision et leur santé rétinienne se stabiliser ou s'améliorer jusqu'à deux ans après le traitement.
L'annonce faite aujourd'hui par la société indique qu'ABBV-RGX-314 pourrait constituer une avancée significative dans le traitement de la DMLA humide, une maladie chronique qui entraîne souvent une perte de vision et nécessite actuellement de fréquentes injections d'anti-VEGF. La thérapie génique vise à réduire le fardeau du traitement en offrant potentiellement des avantages à long terme à partir d'une seule administration.
ABBV-RGX-314 utilise le vecteur NAV® AAV8 pour délivrer un fragment d'anticorps conçu pour inhiber la voie du VEGF, responsable de la croissance des vaisseaux sanguins qui fuient et contribuent à l'accumulation de liquide dans la rétine. Cette approche pourrait constituer une nouvelle norme de soins pour la gestion de la DMLA humide et d'autres affections rétiniennes chroniques.
La thérapie est également en cours d'évaluation dans le cadre de deux essais pivots, ATMOSPHERE® et ASCENT™, qui sont en bonne voie et devraient soutenir les demandes d'autorisation de mise sur le marché à l'échelle mondiale d'ici la fin de 2025 au début de 2026.
Kenneth T. Mills, président-directeur général de REGENXBIO, a exprimé sa confiance dans le potentiel de plusieurs milliards de dollars d'ABBV-RGX-314 en tant que première thérapie génique de sa catégorie. Le docteur Jeffrey S. Heier, investigateur principal de l'essai, a souligné la nécessité d'un traitement qui puisse atténuer la perte de vision significative et la charge de traitement associée à la DMLA humide.
REGENXBIO développe ABBV-RGX-314 en partenariat avec AbbVie et explore deux méthodes d'administration : sous-rétinienne et supra-choroïdienne, cette dernière étant facilitée par une licence exclusive avec Clearside Biomedical, Inc.
La DMLA humide est l'une des principales causes de perte de vision aux États-Unis, en Europe et au Japon, touchant jusqu'à 2 millions de personnes. Les traitements actuels, bien qu'efficaces, posent des problèmes d'observance en raison de la fréquence des injections nécessaires.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse et donne un aperçu du potentiel de la thérapie génique à transformer le paysage thérapeutique pour les patients atteints de DMLA humide.
Perspectives InvestingPro
Alors que REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) continue de progresser avec sa thérapie génique pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge, les mesures financières et les commentaires des analystes fournissent un contexte plus large pour la position de la société sur le marché et ses perspectives d'avenir. Malgré les avancées cliniques, InvestingPro Tips suggère que les analystes sont prudents quant à la rentabilité de la société à court terme. Ils ne prévoient pas que REGENXBIO soit rentable cette année, et la société brûle rapidement ses liquidités, avec de faibles marges bénéficiaires brutes rapportées au cours des douze derniers mois au T1 2023.
Cependant, REGENXBIO n'a pas que des problèmes. Les liquidités de la société dépassent ses obligations à court terme, ce qui indique un certain niveau de stabilité financière. De plus, la société opère avec un niveau d'endettement modéré, ce qui pourrait être un avantage stratégique alors qu'elle continue d'investir dans ses traitements innovants. Sur le plan de la performance, REGENXBIO a connu un fort rendement au cours des trois derniers mois et une forte hausse des prix au cours des six derniers mois, reflétant l'optimisme des investisseurs à la suite des résultats positifs des essais cliniques.
Les données d'InvestingPro montrent une capitalisation boursière de 1,09 milliard USD et un ratio C/B négatif de -4,17, soulignant le manque actuel de rentabilité de la société. La croissance du chiffre d'affaires a diminué d'environ 19,94 % au cours des douze derniers mois, ce qui peut inquiéter les investisseurs potentiels. Néanmoins, la performance du cours de l'action de la société, avec un rendement total de 25,45% au cours des six derniers mois, suggère que le marché réagit positivement au potentiel à long terme de la société.
Pour ceux qui envisagent d'investir dans REGENXBIO, ou pour les actionnaires actuels qui souhaitent approfondir leur compréhension de la santé financière et des perspectives de la société, d'autres conseils d'InvestingPro sont disponibles. Il existe 9 autres conseils qui fournissent un aperçu granulaire des performances et des prévisions de la société, accessibles sur Perspectives InvestingPro. Utilisez le code de réduction PRONEWS24 pour bénéficier d'une remise supplémentaire de 10 % sur un abonnement annuel ou biannuel Pro et Pro+, qui offre aux investisseurs des outils précieux pour prendre des décisions en connaissance de cause.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.