LEXINGTON, Mass. et AMSTERDAM – uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), une société de thérapie génique, a lancé un essai clinique de phase I/II pour son traitement expérimental AMT-162, ciblant la SLA causée par des mutations SOD1. Le premier patient a reçu une dose dans l'essai EPISOD1, qui est mené dans plusieurs centres aux États-Unis.
L'essai ouvert évaluera la sécurité, la tolérance et l'efficacité préliminaire de l'AMT-162 chez les patients atteints de SLA-SOD1, une maladie rare et progressive du motoneurone. Jusqu'à 12 patients seront recrutés dans trois cohortes à doses croissantes, recevant le traitement avec un court traitement immunosuppresseur.
L'AMT-162 est une thérapie génique basée sur l'AAVrh10 conçue pour réduire l'expression de la protéine SOD1 mutée, toxique pour les motoneurones et conduisant à une faiblesse musculaire et finalement à la mort. La thérapie, administrée par voie intrathécale, a reçu le statut de médicament orphelin et la désignation Fast Track de la FDA.
L'essai mesurera les niveaux de chaîne légère de neurofilament et de protéine SOD1 pour évaluer les signes d'efficacité. Actuellement, quatre sites américains sont actifs, et sept autres devraient être opérationnels d'ici le premier trimestre 2025.
La SLA, en particulier la forme causée par les mutations SOD1, entraîne la perte de motoneurones, conduisant à l'atrophie musculaire et à l'insuffisance respiratoire. On estime qu'environ 3.400 personnes dans le monde sont atteintes de SLA-SOD1. L'espérance de vie moyenne après le diagnostic est de trois à cinq ans.
uniQure est reconnue pour sa thérapie génique de l'hémophilie B et développe un pipeline de thérapies géniques pour diverses maladies graves. Cet essai marque le troisième programme de thérapie génique de la société à entrer en phase clinique.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse, et les détails de l'essai peuvent être trouvés sur le site clinicaltrials.gov sous l'identifiant NCT06100276.
Dans d'autres nouvelles récentes, la société de thérapie génique uniQure a connu des développements significatifs dans son portefeuille clinique. La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à la thérapie génique expérimentale de la société, AMT-191, pour le traitement de la maladie de Fabry. Pendant ce temps, la thérapie génique d'uniQure pour la maladie de Huntington, AMT-130, produit des données convaincantes, conduisant à des discussions avec la FDA sur une potentielle approbation accélérée.
De plus, Raymond James a repris la couverture d'uniQure, lui attribuant une note de Surperformance, soulignant le robuste portefeuille clinique de la société et sa trésorerie s'étendant jusqu'à fin 2027. H.C. Wainwright et Stifel ont également maintenu une recommandation d'Achat sur uniQure, suite à ces développements positifs.
En outre, uniQure a subi une restructuration organisationnelle importante, incluant une réduction de 65% de ses effectifs et la vente de son site de production à Lexington, Massachusetts. Cette décision s'inscrit dans la stratégie de la société visant à prioriser le développement de ses programmes de thérapie génique. Genezen a acquis les opérations commerciales de thérapie génique d'uniQure à Lexington, renforçant ses capacités mondiales de développement de thérapies géniques.
Enfin, du côté de la gouvernance, les actionnaires d'uniQure ont approuvé l'extension du plan d'intéressement en actions de la société, la reconduction des membres du conseil d'administration et l'adoption des comptes annuels statutaires 2023. Cependant, Paula Soteropoulos, administratrice non exécutive, a choisi de ne pas se représenter à la prochaine assemblée annuelle. Ce sont les développements récents dans les opérations de la société.
Perspectives InvestingPro
Alors qu'uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) se lance dans cet essai clinique crucial de phase I/II pour l'AMT-162, les investisseurs devraient prendre en compte certains indicateurs financiers clés et les perspectives d'InvestingPro.
La capitalisation boursière de la société s'élève à 274,65 millions €, reflétant sa position dans le secteur spécialisé de la thérapie génique. Malgré les développements cliniques prometteurs, uniQure fait face à certains défis financiers. Selon les conseils d'InvestingPro, la société "brûle rapidement ses liquidités" et "souffre de faibles marges bénéficiaires brutes". Cela est évident dans la marge bénéficiaire brute rapportée de -606,8% pour les douze derniers mois jusqu'au T2 2024.
Cependant, tout n'est pas sombre pour uniQure. Les conseils d'InvestingPro indiquent également que "les analystes anticipent une croissance des ventes pour l'année en cours", ce qui pourrait être en partie attribué à l'avancement de leur pipeline clinique, y compris l'essai AMT-162 pour la SLA-SOD1. De plus, "6 analystes ont révisé à la hausse leurs prévisions de bénéfices pour la période à venir", suggérant un certain optimisme quant aux perspectives à court terme de la société.
Le chiffre d'affaires de la société pour les douze derniers mois jusqu'au T2 2024 était de 27,71 millions €, avec une croissance notable du chiffre d'affaires trimestriel de 359,37% au T2 2024. Cette croissance substantielle s'aligne avec les progrès de la société dans la commercialisation de thérapies géniques.
Il convient de noter que le cours de l'action d'uniQure a considérablement chuté au cours des trois derniers mois, avec un rendement total de -38,09%. Cela pourrait présenter une opportunité pour les investisseurs qui croient au potentiel à long terme du pipeline de thérapie génique d'uniQure.
Pour ceux qui sont intéressés par une analyse plus approfondie des finances et des perspectives d'uniQure, InvestingPro propose 10 conseils supplémentaires, offrant une analyse plus complète du potentiel d'investissement de la société.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.