BOSTON - Verve Therapeutics, une société de biotechnologie qui travaille sur des traitements d'édition de gènes cardiovasculaires, a interrompu son essai clinique Heart-1 pour VERVE-101 en raison d'effets secondaires observés. Cette décision intervient après qu'un participant a développé des anomalies de laboratoire asymptomatiques mais significatives. La société prévoit maintenant de se concentrer sur l'avancement de VERVE-102, qui utilise un système différent d'administration de nanoparticules lipidiques.
L'essai Heart-1 Phase 1b évaluait la sécurité de VERVE-101 et son impact sur les niveaux de cholestérol LDL (LDL-C) chez des patients souffrant de troubles spécifiques du cholestérol. Parmi les six participants ayant reçu une dose de 0,45 mg/kg, l'un d'entre eux a présenté une élévation transitoire des enzymes hépatiques et une thrombocytopénie, qui se sont rapidement résorbées sans symptômes. À la suite de cet événement, Verve, en consultation avec le comité indépendant de surveillance des données et de la sécurité, a décidé d'interrompre le recrutement et d'enquêter sur ces anomalies.
Malgré ce contretemps, les résultats des essais antérieurs ont montré des réductions prometteuses du LDL-C allant de 21 % à 73 % au niveau de la dose de 0,45 mg/kg. L'effet de réduction du LDL-C du traitement s'est avéré durable sur 270 jours chez deux patients.
Les prochaines étapes de Verve consistent à se concentrer sur VERVE-102, qui partage le même éditeur de base et le même ARN guide ciblant le gène PCSK9 que VERVE-101, mais qui diffère par son système d'administration. Le lipide ionisable utilisé dans VERVE-102 a été bien toléré dans d'autres essais cliniques. Les autorisations réglementaires de la MHRA britannique et de Santé Canada ont été obtenues, et l'essai clinique Heart-2 devrait débuter au deuxième trimestre 2024.
VERVE-101 et VERVE-102 sont conçus comme des traitements en une seule prise pour désactiver de façon permanente le gène PCSK9 dans le foie, réduisant ainsi le LDL-C. Le VERVE-101 est développé pour l'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH), tandis que le VERVE-102 ciblera également la maladie coronarienne prématurée (CAD).
Verve assure que la sécurité des patients reste primordiale alors qu'elle travaille avec les autorités réglementaires pour déterminer l'avenir du VERVE-101. Entre-temps, la situation financière de la société laisse entrevoir une marge de manœuvre en termes de liquidités jusqu'à la fin de l'année 2026.
Cet article est basé sur un communiqué de presse de Verve Therapeutics.
Perspectives InvestingPro
À la lumière de la récente interruption des essais cliniques de Verve Therapeutics, les investisseurs surveillent de près la santé financière et la performance du marché de la société. Selon les données d'InvestingPro, Verve Therapeutics détient actuellement une capitalisation boursière de 1,07 milliard de dollars. Malgré les défis cliniques, l'un des conseils d'InvestingPro souligne que Verve maintient une position de liquidité plus forte, détenant plus de liquidités que de dettes sur son bilan, ce qui pourrait apporter une certaine résilience pour naviguer dans le paysage du développement clinique.
Un autre aspect essentiel pour les investisseurs est la performance de l'action de la société. L'action de Verve a connu une volatilité notable, avec un rendement total du prix sur un mois montrant une baisse de 21,49%. Cette volatilité est encore soulignée par un conseil d'InvestingPro soulignant la faible performance de l'action au cours du mois dernier. En outre, la croissance des revenus de la société est impressionnante, avec une augmentation de 505,77% au cours des douze derniers mois à compter du quatrième trimestre 2023, ce qui indique un intérêt significatif du marché pour ses technologies d'édition de gènes malgré les revers actuels.
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Alors que Verve Therapeutics continue de relever les défis du développement de médicaments, ces Perspectives InvestingPro offrent un contexte précieux pour comprendre la position de la société sur le marché et son potentiel de croissance à long terme.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.