LEXINGTON, Mass. - Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VYGR), société de biotechnologie spécialisée dans le développement de médicaments neurogénétiques, a annoncé aujourd'hui la sélection d'un candidat principal pour son programme de thérapie génique ciblant la maladie de Parkinson et d'autres maladies médiées par le gène GBA1.
Ce candidat est le fruit de la collaboration de la société avec Neurocrine Biosciences et utilise une nouvelle capside issue de la plateforme de découverte de capside TRACER™, propriété de Voyager.
Cette avancée a déclenché un paiement d'étape de 3 millions de dollars à Voyager, qui devrait être reçu au deuxième trimestre 2024. La société devrait également bénéficier de futures étapes de développement et de commercialisation. La demande de nouveau médicament de recherche (IND) pour ce programme devrait être déposée auprès de la FDA en 2025.
Le PDG de Voyager, Alfred W. Sandrock Jr, M.D., Ph.D., s'est montré optimiste quant aux progrès réalisés, soulignant que trois thérapies géniques utilisant leurs nouvelles capsides pourraient faire l'objet d'essais cliniques en 2025. Il s'agit des programmes GBA1 et Friedreich's ataxia en partenariat avec Neurocrine et du programme SOD1 ALS de Voyager.
Le programme GBA1 fait partie d'un accord de collaboration stratégique à partir de 2023 entre Voyager et Neurocrine Biosciences, qui comprend la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation de produits de thérapie génique AAV pour la maladie de Parkinson et d'autres maladies à médiation GBA1, ainsi que trois autres programmes non divulgués ciblant des maladies du système nerveux central ou des conditions associées à des cibles génétiques rares.
Selon les termes de la collaboration, Voyager pourrait recevoir jusqu'à 1,5 milliard de dollars en paiements d'étape potentiels pour le développement, ainsi que des paiements d'étape commerciaux supplémentaires, des redevances progressives sur les ventes nettes et le financement du programme. La société conserve également une option de partage des coûts et des bénéfices à 50/50 aux États-Unis pour le programme GBA1 à la suite des données de pointe du premier essai clinique sur la maladie de Parkinson.
La plateforme TRACER™ Capsid Discovery est une plateforme de criblage à base d'ARN conçue pour la découverte rapide de capsides AAV capables de pénétrer la barrière hémato-encéphalique et de délivrer des thérapies géniques directement dans le système nerveux central.
La plateforme a généré des capsides qui montrent une expression génique supérieure et étendue dans le SNC par rapport aux capsides AAV conventionnelles et a le potentiel de cibler des zones spécifiques du cerveau qui sont traditionnellement difficiles à atteindre.
Cette annonce est basée sur un communiqué de presse de Voyager Therapeutics, Inc. et reflète les efforts continus de la société pour faire progresser les traitements des maladies neurologiques en utilisant ses technologies de thérapie génique.
Perspectives InvestingPro
Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VYGR) a récemment fait des progrès significatifs dans son programme de thérapie génique, ce qui se reflète dans ses indicateurs financiers et de marché. Avec une capitalisation boursière impressionnante de 447,44 millions de dollars, l'engagement de la société en faveur de l'innovation dans le domaine de la médecine neurogénétique est évident.
Un chiffre marquant de leur récente performance financière est la croissance remarquable des revenus de plus de 511% au cours des douze derniers mois à compter du quatrième trimestre 2023, ce qui démontre le potentiel de leur plateforme exclusive de découverte de capsides TRACER™ et la valeur de leurs collaborations stratégiques.
Deux conseils d'InvestingPro particulièrement pertinents pour Voyager Therapeutics à ce stade sont la forte position de trésorerie de la société par rapport à sa dette, et les révisions positives des analystes concernant les bénéfices de la société pour la période à venir. Ces éléments suggèrent une base financière solide et une confiance croissante dans les performances futures de l'entreprise.
De plus, la valorisation de la société implique un rendement élevé des flux de trésorerie disponibles, ce qui peut être intéressant pour les investisseurs à la recherche de sociétés ayant un potentiel de retour sur investissement élevé.
Les investisseurs intéressés par une analyse plus approfondie de la santé financière et des perspectives d'avenir de Voyager peuvent explorer d'autres conseils d'InvestingPro, avec un total de 9 conseils supplémentaires disponibles à l'adresse https://www.investing.com/pro/VYGR. Pour ceux qui cherchent à prendre les décisions d'investissement les mieux informées, l'utilisation du code de coupon PRONEWS24 permet de bénéficier d'une réduction supplémentaire de 10 % sur un abonnement annuel ou biannuel Pro et Pro+ à InvestingPro.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.