SAN FRANCISCO - 89bio, Inc. (NASDAQ:ETNB), société biopharmaceutique, a annoncé aujourd'hui le lancement de son programme ENLIGHTEN de phase 3 visant à évaluer la pegozafermine pour le traitement de la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH). Le premier essai, ENLIGHTEN-Fibrosis, portera sur des patients non cirrhotiques atteints de MASH aux stades de fibrose F2-F3, et vise à recruter environ 1 000 participants dans le monde entier.
Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la pegozafermine, avec des critères d'évaluation coprimaires à la semaine 52. Ces critères comprennent une amélioration d'un point de la fibrose sans aggravation de la MASH et la résolution de la MASH sans aggravation de la fibrose. Les résultats permettront potentiellement d'obtenir une autorisation accélérée aux États-Unis et une autorisation conditionnelle en Europe.
Le Dr Rohit Loomba, chef du service de gastro-entérologie et d'hépatologie de la faculté de médecine de l'Université de Californie à San Diego, a souligné la nécessité de disposer d'options thérapeutiques qui améliorent la santé du foie et offrent des avantages anti-fibrotiques pour les patients atteints de la maladie de von Willebrand. La pegozafermine, un analogue du facteur de croissance des fibroblastes 21 (FGF21), a montré des effets antifibrotiques et métaboliques dans l'essai de phase 2b ENLIVEN.
L'essai ENLIGHTEN-Cirrhose, le deuxième du programme, devrait débuter au deuxième trimestre 2024 pour évaluer les patients atteints de cirrhose compensée (F4). Les principaux critères d'évaluation secondaires des essais comprennent des critères d'évaluation histologiques supplémentaires, des tests non invasifs et des évaluations métaboliques et lipidiques.
La MASH est une maladie chronique caractérisée par une accumulation de graisse dans le foie, entraînant une fibrose et des complications hépatiques potentiellement graves. Elle est souvent asymptomatique jusqu'à un stade avancé et constitue l'une des principales causes de transplantation hépatique chez les adultes.
La FDA a accordé au pegozafermin le statut de Breakthrough Therapy pour le traitement de la MASH avec fibrose. Le médicament est également étudié dans le cadre de l'essai de phase 3 ENTRUST pour le traitement de l'hypertriglycéridémie sévère (SHTG).
Ces informations sont basées sur un communiqué de presse de 89bio, Inc.
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