REDWOOD CITY, Californie - Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ:ADVM), société de thérapie génique au stade clinique, a annoncé les résultats préliminaires de son essai de phase 2 LUNA pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) humide, suggérant des bénéfices potentiels pour le traitement. Ces résultats ont été présentés lors de la 47e réunion annuelle de la Macula Society.
La DMLA humide, l'une des principales causes de cécité chez les plus de 65 ans, nécessite actuellement des injections fréquentes d'anti-VEGF. Le candidat à la thérapie génique d'Adverum, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), vise à réduire cette charge thérapeutique. Les premiers résultats indiquent que l'Ixo-vec peut maintenir l'acuité visuelle et les résultats anatomiques avec beaucoup moins d'injections.
L'essai LUNA, qui est en cours, a recruté 60 patients dans deux cohortes de dosage. Les données préliminaires d'efficacité ont montré une réduction de 90 à 94 % des taux annualisés d'injection d'anti-VEGF et un taux de 68 à 85 % de patients n'ayant pas reçu d'injection 26 semaines après le traitement. Les données d'innocuité suggèrent des résultats bien tolérés avec une inflammation gérable lorsqu'elle est présente.
L'approche d'Adverum comprend un traitement prophylactique associant Ozurdex et difluprednate, qui a montré que plus de 90 % des patients ne présentaient pas d'inflammation ou une inflammation minime. La société prévoit de présenter une analyse intermédiaire à 26 semaines à la mi-2024 et de lancer un essai de phase 3 au cours du premier semestre 2025.
Cette thérapie génique s'appuie sur une capside de vecteur propriétaire, l'AAV.7m8, pour réaliser une injection intravitréenne unique, ce qui pourrait permettre une prise en charge durable de la DMLA humide. Ixo-vec a reçu la désignation Fast Track de la FDA et la désignation PRIME de l'EMA pour le traitement de la DMLA humide.
Le président-directeur général d'Adverum, le docteur Laurent Fischer, a souligné le potentiel de ce traitement à offrir un profil d'efficacité inégalé, en particulier chez les patients difficiles à traiter. Le chercheur principal Arshad M. Khanani, M.D., M.A., a fait écho à ce sentiment, soulignant la réduction significative de la charge de traitement observée.
La société continue d'explorer la thérapie génique comme norme de soins pour les maladies oculaires, avec l'objectif plus large d'établir des remèdes fonctionnels pour restaurer la vision et prévenir la cécité.
Le rapport est basé sur un communiqué de presse d'Adverum Biotechnologies.
Perspectives InvestingPro
Alors qu'Adverum Biotechnologies va de l'avant dans sa quête pour révolutionner le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), les mesures financières et le sentiment du marché qui entourent la société donnent une image détaillée de sa situation actuelle. La capitalisation boursière d'Adverum s'élève à 199,02 millions de dollars, ce qui reflète son statut d'entité en phase clinique axée sur le développement de nouvelles thérapies géniques. Malgré les avancées scientifiques prometteuses de la société, elle opère avec un ratio C/B négatif de -1,76, qui s'ajuste légèrement à -1,63 si l'on considère les douze derniers mois à partir du troisième trimestre 2023. Cela indique que les investisseurs ne valorisent pas la société sur la base des bénéfices à ce stade, ce qui n'est pas rare pour les sociétés de biotechnologie en phase de développement.
Les investisseurs ont reconnu la valeur des progrès et du potentiel d'Adverum, comme en témoignent les rendements significatifs enregistrés au cours de l'année écoulée, avec un rendement total de 198,48%. Cet optimisme est renforcé par les gains impressionnants réalisés à court terme, avec un rendement de 38,73 % au cours de la seule semaine dernière. Avec un chiffre d'affaires de 3,6 millions de dollars au cours des douze derniers mois (Q3 2023), la société en est encore aux premiers stades de la commercialisation de sa technologie.
Parmi les conseils d'InvestingPro, deux se distinguent particulièrement pour Adverum Biotechnologies. La société détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui est un signe rassurant pour les investisseurs préoccupés par la stabilité financière. De plus, les liquidités de l'entreprise dépassent ses obligations à court terme, ce qui suggère une position de liquidité saine qui pourrait soutenir les essais cliniques et les activités de recherche en cours.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.