SAN DIEGO - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA) a annoncé l'accélération de son étude mondiale de phase 3 HARBOR jusqu'au deuxième trimestre 2024, suite à l'accord réglementaire sur la conception de l'étude pour Delpacibart etedesiran (AOC 1001), un traitement potentiel de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1).
L'étude se concentrera sur le critère d'évaluation principal, le temps d'ouverture de la main par vidéo (vHOT), et sur les critères d'évaluation secondaires, notamment la force musculaire et les activités de la vie quotidienne.
La société, spécialisée dans les thérapies à base d'ARN, a indiqué que l'AOC 1001 a démontré des améliorations constantes et durables de la myotonie, de la force musculaire et des activités de la vie quotidienne chez les personnes atteintes de DM1 dans les données à long terme de l'essai MARINA open-label extension (MARINA-OLE). Comparés aux données de l'histoire naturelle de l'essai END-DM1, les résultats ont montré un renversement de la progression de la maladie dans de multiples mesures fonctionnelles.
John W. Day, MD, PhD, de la Faculté de médecine de l'Université de Stanford et investigateur des essais MARINA et MARINA-OLE, a noté que les données à long terme de MARINA-OLE indiquent que le traitement expérimental a amélioré les mesures de la progression de la maladie chez les patients atteints de DM1 par rapport aux données de l'histoire naturelle.
Sarah Boyce, présidente-directrice générale d'Avidity, a remercié la communauté DM1 pour son soutien et a souligné l'importance du lancement de l'étude pivot mondiale sur le del-desiran, qui est la dénomination commune internationale approuvée pour l'AOC 1001.
L'étude MARINA-OLE, qui continue d'évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité du del-desiran, a montré des données de sécurité favorables sans qu'aucun événement indésirable grave ou arrêt de traitement n'ait été signalé. L'étude implique des participants qui ont déjà pris part à l'essai clinique de phase 1/2 MARINA et qui reçoivent maintenant des doses trimestrielles de del-desiran.
Avidity a également organisé lundi une série d'événements à l'intention des investisseurs et des analystes afin de discuter des nouvelles données à long terme de l'essai MARINA-OLE. La mission de l'entreprise est d'améliorer la qualité de vie en proposant une nouvelle classe de produits thérapeutiques à base d'ARN appelés conjugués anticorps-oligonucléotides (AOC). Avidity mène des programmes de développement clinique pour des maladies musculaires rares, le del-desiran étant son principal produit candidat.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse d'Avidity Biosciences, Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.