SAN DIEGO - Belite Bio, Inc. (NASDAQ: BLTE), une société biopharmaceutique, a récemment terminé le recrutement pour un essai pivot mondial de phase 3 de son médicament Tinlarebant, destiné à traiter la maladie de Stargardt (STGD1), une maladie génétique de l'œil. L'essai, connu sous le nom de DRAGON, comprend 104 sujets adolescents répartis dans 11 pays, et les résultats intermédiaires sont attendus au quatrième trimestre 2024.
La société a également annoncé qu'elle avait déposé une demande auprès de l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA) au Japon pour lancer un essai clinique appelé DRAGON II. Cet essai évaluera la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du médicament chez des adolescents japonais atteints de STGD1 et comprendra une étude de phase 2/3 pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité.
Le tinlarebant, un comprimé administré par voie orale, vise à ralentir la progression de la STGD1 ainsi que de l'atrophie géographique (AG) dans la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge (DMLA sèche) à un stade avancé. Le médicament a été conçu pour réduire l'accumulation de toxines à base de vitamine A dans la rétine, qui sont impliquées dans ces conditions.
Les données d'un essai de phase 2 de 24 mois ont montré une croissance durablement plus faible des lésions rétiniennes atrophiques chez les sujets traités avec Tinlarebant par rapport à une cohorte similaire de l'étude ProgStar. En outre, 42 % des sujets traités avec Tinlarebant n'ont pas développé de lésions rétiniennes atrophiques au cours de la période de traitement.
Tinlarebant a reçu la désignation de médicament orphelin au Japon pour le traitement de la STGD1 et a également reçu les désignations Fast Track et Maladie pédiatrique rare aux États-Unis, ainsi que la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe.
La STGD1 est la dystrophie rétinienne héréditaire la plus répandue, qui entraîne une perte progressive de la vision, et pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA. De même, pour l'AG, un stade avancé de la DMLA sèche, il n'existe aucun traitement approuvé par la FDA administré par voie orale.
Belite Bio se concentre sur le développement de traitements pour les maladies dégénératives de la rétine et les maladies métaboliques spécifiques dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Ces informations sont basées sur un communiqué de presse de Belite Bio.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.