FLORHAM PARK, N.J. - Celularity Inc. (NASDAQ: CELU), société de biotechnologie spécialisée dans la médecine régénérative, a officiellement demandé à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis la désignation de médicament orphelin pour PDA-002, sa thérapie cellulaire dérivée du placenta destinée au traitement de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). Le statut de médicament orphelin est accordé aux traitements de maladies rares affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis et peut offrir certains avantages, notamment des crédits d'impôt et une exclusivité commerciale.
La société a précédemment obtenu l'autorisation de la FDA pour la demande de nouveau médicament de recherche pour le PDA-002 dans la FSHD et prévoit d'initier une étude de phase 1/2 dans la seconde moitié de 2024. Cet essai clinique est une étape cruciale en vue d'une éventuelle demande de licence biologique pour le traitement de la FSHD, une maladie débilitante pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement curatif ou modificateur de la maladie. La FSHD, l'une des formes les plus répandues de dystrophie musculaire, touche environ 1 personne sur 8 000 et entraîne une grave fonte musculaire.
Le PDG de Celularity, Robert Hariri, M.D., Ph.D., a souligné l'engagement de la société à répondre aux besoins non satisfaits des patients atteints de maladies difficiles grâce à sa plateforme de thérapie cellulaire. L'étude à venir s'inscrit dans la stratégie plus large de Celularity visant à développer des immunothérapies cellulaires pour les troubles neurodégénératifs.
Le portefeuille de l'entreprise comprend une gamme de thérapies cellulaires dérivées du placenta, ciblant les maladies liées au vieillissement, au cancer et aux troubles immunitaires. Outre le PDA-002, Celularity travaille sur les cellules souches mésenchymateuses (CSM), les cellules T, les cellules tueuses naturelles (NK) et les exosomes pour des applications thérapeutiques.
Les informations contenues dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de Celularity Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.