Mardi, H.C. Wainwright a commencé à couvrir Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX), une société de biotechnologie au stade clinique, avec une note d'achat et un objectif de prix de 36,00 $. La société a souligné que Regenxbio se concentre sur le développement de thérapies géniques pour les troubles ophtalmiques et les maladies rares en utilisant sa plateforme technologique propriétaire NAV. Cette plateforme comprend un portefeuille de vecteurs de virus adéno-associés (AAV), tels que l'AAV8 et l'AAV9, qui ont été validés cliniquement et commercialement.
Le vecteur NAV AAV9 a été utilisé dans le développement de Zolgensma, un traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) commercialisé par Novartis, dont les ventes nettes atteindront 1,2 milliard de dollars en 2023. Le pipeline de Regenxbio comprend plusieurs programmes cliniques, dont ABBV-RGX-314 pour les maladies de la rétine telles que la DMLA humide et la rétinopathie diabétique, RGX-121 pour la maladie neurodégénérative MPS II (syndrome de Hunter) et RGX-202 pour la maladie neuromusculaire DMD (dystrophie musculaire de Duchenne).
H.C. Wainwright souligne qu'il existe plusieurs catalyseurs à court et moyen terme pour Regenxbio, notamment les résultats de base des essais pivots d'ABBV-RGX-314 dans la DMLA humide attendus en 2025, la soumission d'une demande de licence biologique pour RGX-121 dans la MPS II au second semestre 2024, et le lancement d'un essai pivot pour RGX-202 dans la DMD, également au second semestre 2024.
Le cabinet a noté l'importance des désignations de maladies pédiatriques rares accordées à RGX-121 et RGX-202, qui pourraient permettre à la société de recevoir un bon d'examen prioritaire d'une valeur d'environ 100 millions de dollars lors de l'approbation réglementaire potentielle.
Les perspectives optimistes de l'analyste se fondent sur la valeur marchande potentielle du bon d'examen prioritaire et sur le solide portefeuille de candidats à la thérapie génique de la société. L'objectif de prix de 36,00 $ reflète une projection à 12 mois de la valeur des actions de la société.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.