CAMBRIDGE, Massachusetts et MENLO PARK, Californie - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), connue pour ses technologies d'édition de gènes basées sur CRISPR, et ReCode Therapeutics, une société de médicaments génétiques, ont annoncé un partenariat pour développer des médicaments génomiques contre la mucoviscidose (CF). La collaboration vise à exploiter la plateforme d'édition de gènes d'Intellia et le système d'administration de nanoparticules lipidiques de ReCode pour cibler les mutations du gène CFTR responsables de la mucoviscidose.
L'alliance stratégique se concentrera sur la création de traitements pour les patients atteints de FK dont les options thérapeutiques sont limitées ou inexistantes. Intellia dirigera la conception des composants d'édition de gènes, tandis que ReCode supervisera le développement préclinique et clinique, ainsi que la commercialisation mondiale de certains programmes. Intellia est éligible à des paiements d'étape pour le développement et la commercialisation, ainsi qu'à des royalties sur les ventes, avec une option pour prendre en charge la commercialisation aux Etats-Unis de certains programmes.
John Leonard, M.D., PDG d'Intellia, a exprimé son enthousiasme quant à l'impact potentiel sur la vie des patients atteints de FK, soulignant l'importance d'étendre la portée de leur plateforme CRISPR au-delà des cibles hépatiques. Le PDG de ReCode, Shehnaaz Suliman, M.D., a fait écho à ce sentiment, soulignant le potentiel de la collaboration pour accélérer la mise à disposition des patients des thérapies d'édition de gènes de nouvelle génération.
La fibrose kystique est une maladie génétique potentiellement mortelle qui se caractérise par l'accumulation de mucus épais dans les poumons et d'autres organes, ce qui peut entraîner de graves problèmes respiratoires et digestifs. Les programmes in vivo d'Intellia se concentrent sur l'édition de gènes à l'intérieur du corps, tandis que ses efforts ex vivo portent sur l'ingénierie des cellules à l'extérieur du corps pour le traitement du cancer et des maladies auto-immunes.
La plateforme de nanoparticules lipidiques SORT de ReCode est conçue pour délivrer avec précision des médicaments génétiques à des organes et tissus spécifiques. La société fait progresser son pipeline, qui comprend des thérapies basées sur l'ARNm pour la dyskinésie ciliaire primaire et un sous-ensemble de patients atteints de fibrose kystique qui ne répondent pas aux traitements actuels.
Cette collaboration représente une étape importante dans le développement de thérapies géniques pour la fibrose kystique, une maladie qui nécessite impérativement des traitements plus efficaces. Le succès du partenariat dépendra de l'intégration de la technologie d'édition de gènes d'Intellia avec le système d'administration de ReCode, dans le but d'apporter des solutions transformatrices à la communauté de la fibrose kystique.
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