CARLSBAD, Californie - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) a annoncé qu'elle présentera les résultats de l'étude Balance de phase 3 sur l'olezarsen, un médicament expérimental ciblant le syndrome de chylomicronémie familiale (SFC), lors de la prochaine réunion annuelle de l'American College of Cardiology (ACC). Les données indiquent une réduction significative des triglycérides et une diminution des cas de pancréatite aiguë chez les patients atteints du SFC, une maladie rare et potentiellement mortelle pour laquelle aucun traitement n'a été approuvé aux États-Unis.
L'étude Balance, un essai mondial, multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, a été menée auprès de 66 patients adultes atteints de SFC confirmée. Les participants ont reçu de l'olezarsen ou un placebo par voie sous-cutanée une fois toutes les quatre semaines pendant plus d'un an. Le critère d'évaluation principal était le pourcentage de variation des taux de triglycérides à jeun par rapport aux valeurs initiales après six mois, en comparaison avec le placebo. Les résultats ont montré que l'olezarsen a atteint le critère d'évaluation principal et a également démontré un profil de sécurité et de tolérabilité favorable.
Olezarsen, un médicament antisens conjugué à un ligand (LICA) ciblant l'ARN, agit en inhibant l'apoC-III, une protéine qui régule le métabolisme des triglycérides. Des niveaux élevés de triglycérides sont une caractéristique du FCS, une maladie génétique caractérisée par des triglycérides extrêmement élevés en raison d'une altération de la fonction de la lipoprotéine lipase. Les personnes atteintes de FCS courent de graves risques pour leur santé, notamment une pancréatite aiguë et des problèmes chroniques tels que la fatigue et les douleurs abdominales.
La FDA américaine a accordé à l'olezarsen les désignations Fast Track, Orphan Drug et Breakthrough Therapy, reconnaissant ainsi le besoin urgent de traitements efficaces pour le FCS. Ionis présentera également un résumé de dernière minute sur l'efficacité et la sécurité de l'olezarsen chez les patients atteints d'hypertriglycéridémie et présentant un risque cardiovasculaire élevé lors de la réunion de l'ACC.
Ionis Pharmaceuticals est à la pointe du développement de médicaments ciblant l'ARN depuis trois décennies, avec un pipeline axé sur la neurologie, la cardiologie et d'autres domaines où les besoins des patients sont importants.
Cet article est basé sur un communiqué de presse de Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Perspectives InvestingPro
Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) a fait des progrès significatifs dans le développement de l'olezarsen pour le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS), comme le soulignent les résultats prometteurs de l'étude Balance de phase 3. Alors que les investisseurs examinent l'impact potentiel de ces développements sur la santé financière et la performance des actions de Ionis, certaines mesures et certains conseils d'InvestingPro permettent de mieux comprendre la situation actuelle de l'entreprise.
Les données d'InvestingPro montrent que Ionis a une capitalisation boursière de 6,27 milliards de dollars, ce qui reflète l'évaluation par le marché du potentiel de l'entreprise. Malgré les efforts novateurs de la société en matière de développement de médicaments, les analystes ont tempéré leurs attentes, trois d'entre eux ayant revu leurs bénéfices à la baisse pour la période à venir. Cela va de pair avec l'anticipation d'une baisse des ventes pour l'année en cours, ce qui pourrait être un sujet de préoccupation pour les investisseurs.
Le ratio cours / valeur comptable de la société au cours des douze derniers mois s'élève à 16,2, ce qui est considéré comme élevé, suggérant que l'action se négocie à une prime par rapport à sa valeur comptable. En outre, Ionis détient plus de liquidités que de dettes dans son bilan, ce qui est un signe positif de stabilité financière et pourrait fournir une certaine résistance à la volatilité du marché. Toutefois, il convient de noter que la société ne devrait pas être rentable cette année et qu'elle ne l'a pas été au cours des douze derniers mois, comme l'indique un ratio C/B négatif de -16,85.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.