TAMPA, Floride - Pacira BioSciences, Inc. (NASDAQ:PCRX) a annoncé que son produit candidat de thérapie génique, PCRX-201, a reçu la désignation Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de l'arthrose du genou. C'est la première fois que la FDA accorde le statut RMAT à une thérapie génique pour l'arthrose.
La désignation RMAT du PCRX-201, également connu sous le nom d'enekinragene inzadenovec, est basée sur les données préliminaires d'une étude de phase 1 portant sur 72 patients. L'étude a exploré la sécurité et l'efficacité du traitement, qui est administré directement dans l'articulation et délivre un gène codant pour l'antagoniste du récepteur de l'interleukine 1 (IL-1Ra), une protéine qui inhibe l'inflammation associée à l'arthrose.
Les résultats de l'essai, qui a porté sur deux cohortes de patients, l'une recevant un stéroïde intra-articulaire et l'autre non, ont montré que le PCRX-201 était bien toléré. L'efficacité a été observée pendant au moins 52 semaines pour toutes les doses. Les améliorations les plus significatives ont été observées dans la cohorte ayant reçu le stéroïde, avec un pourcentage notable de patients présentant une réduction d'au moins 50 % de la douleur et de la raideur, ainsi qu'une amélioration des scores d'évaluation fonctionnelle.
La désignation RMAT, établie dans le cadre du 21st Century Cures Act, vise à accélérer le développement et l'examen de thérapies prometteuses qui traitent des affections graves et répondent à un besoin médical non satisfait. Elle permet des interactions précoces avec la FDA et un potentiel de processus d'approbation accéléré.
Le PDG de Pacira, Frank D. Lee, a exprimé son optimisme quant au potentiel de la thérapie en tant que traitement de fond de l'arthrose. La société prévoit de présenter des données sur 52 semaines lors du congrès mondial 2024 de l'Osteoarthritis Research Society International (OARSI) en avril et de soumettre des données sur 104 semaines dans le courant de l'année.
PCRX-201 a été acquis auprès de GQ Bio Therapeutics GmbH et utilise un vecteur de thérapie génique adénoviral de grande capacité pour produire des niveaux thérapeutiques d'IL-1Ra en présence d'inflammation, en ciblant spécifiquement les cellules articulaires et en restant localisé dans l'espace articulaire.
Pacira, connue pour ses solutions de gestion de la douleur sans opioïdes, détient un portefeuille comprenant EXPAREL, ZILRETTA et iovera°. La mission de la société est de réduire la dépendance aux opioïdes, en proposant des alternatives pour le traitement de la douleur.
Cette annonce est basée sur un communiqué de presse de Pacira BioSciences, Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.