Investing.com -- Les actions d'Omeros Corporation ont bondi de 73% jeudi matin suite à l'annonce de données de survie positives issues d'une analyse statistique indépendante pour son traitement, le narsoplimab, chez des patients atteints de microangiopathie thrombotique associée à la greffe de cellules souches hématopoïétiques (TA-TMA). L'analyse a démontré une réduction significative de plus de 3 fois du risque de mortalité chez les patients traités par narsoplimab par rapport à un groupe témoin.
L'essai pivot OMS721-TMA-001 a comparé la survie globale de 28 patients atteints de TA-TMA traités par narsoplimab à plus de 100 patients à haut risque atteints de TA-TMA dans un registre de contrôle externe qui n'ont pas reçu le traitement. Les résultats ont montré un rapport de risque de 0,32, indiquant un risque de décès inférieur de 68% pour le groupe traité par narsoplimab, avec une valeur p inférieure à 0,00001, ce qui est considéré comme statistiquement significatif.
Omeros se prépare maintenant à soumettre à nouveau une demande de licence de produit biologique (BLA) à la FDA pour le narsoplimab, dans le but d'en faire le premier traitement approuvé pour la TA-TMA, une complication potentiellement mortelle de la greffe de cellules souches. La société a reçu les recommandations de la FDA sur le plan d'analyse statistique le mois dernier et, suite aux résultats positifs, prévoit de déposer la demande d'autorisation de mise sur le marché européen correspondante au deuxième trimestre 2025.
L'analyse a été menée par un groupe statistique externe indépendant et approuvée par la FDA. Elle a tenu compte du biais de temps immortel et a pris en considération les données démographiques, les critères de diagnostic, les caractéristiques de base, les maladies sous-jacentes, les régimes de conditionnement et les procédures de transplantation. Les deux cohortes ont été jugées comme ayant des profils de risque de décès similaires, tels que définis par un panel d'experts international.
Le Dr Alessandro Rambaldi, professeur d'hématologie à l'Université de Milan, a souligné les avantages impressionnants du narsoplimab chez les patients à haut risque, notant le besoin substantiel d'un traitement approuvé dans ce domaine. Des analyses supplémentaires, y compris une comparaison des données de survie du programme d'accès élargi global du narsoplimab avec le registre, sont en cours et devraient soutenir l'analyse principale.
Le narsoplimab, qui cible l'enzyme effectrice MASP-2 de la voie des lectines, a été bien toléré dans divers essais cliniques sans soulever de problèmes de sécurité. Les résultats de l'analyse principale ont encouragé Omeros à accélérer le processus pour rendre le narsoplimab largement disponible aux patients et aux médecins, avec des manuscrits prévus pour publication dans des revues à comité de lecture au cours de l'année à venir.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.